Scenesse(afamelanotide)获得美国食品和药物管理局的批准,用于增加罕见病——红细胞生成性原卟啉病成年患者的无痛光照,该类患者具有的光毒反应史。Scenesse被认为通过刺激皮肤中黑色素生成、提高皮肤中黑色素水平,而黑色素能提供光保护作用,可作为一种光保护剂屏蔽光照和紫外线辐射对皮肤的影响,从而为光照性皮肤病症患者提供预防性光保护作用。
FDA药物评估中心和药物评估研究办公室负责人医学博士朱莉·贝兹(Julie Beitz)表示:"对于红细胞造血原卟啉病的患者来说,暴露于光线下可能会非常痛苦。在今天的批准之前,尚无FDA批准的治疗方法可帮助红细胞生成性原卟啉病患者增加光照。"
Scenesse通过皮下植入物递送以治疗遗传病,它已经在欧洲获得市场批准。
在两个平行组的
临床试验中,对于每两个月皮下注射一次Scenesse或安慰剂的促红细胞生成性原卟啉症患者,Scenesse的疗效得到了证实。
FDA授予该申请"优先审查"的称号,该治疗方法还获得了"孤儿药指定"(ODD)。
原始出处:
本文系梅斯医学(MedSci)原创编译整理,转载需授权!
来源:MedSci原创
版权声明:
本网站所有注明“来源:梅斯医学”或“来源:MedSci原创”的文字、图片和音视频资料,版权均属于梅斯医学所有,非经授权,任何媒体、网站或个人不得转载,授权转载时须注明“来源:梅斯医学”。本网所有转载文章系出于传递更多信息之目的,且明确注明来源和作者,不希望被转载的媒体或个人可与我们联系,我们将立即进行删除处理。同时转载内容不代表本站立场。
在此留言