梅斯医学MedSci APP
医路相伴,成就大医

NATURE:体内CRISPR编辑未发现脱靶效应

Tags: 基因编辑      作者:海北 更新:2018-09-15

利用CRISPR-Cas基因组编辑核酸酶开发人类疾病疗法的应用具有光明的前景,但识别不需要的脱靶突变对临床转化很重要。迄今为止,人们还没有报导过能够可靠地鉴定体内脱靶效应,并经过充分验证的方法,这意味着目前尚不清楚这些突变是否存在,以及发生的频率。

最近,来自阿斯利康以及哈佛大学医学院的研究人员描述了体内脱靶的验证VIVO),这是一种高度敏感的策略,可以在体内稳健地识别CRISPR-Cas核酸酶的全基因组脱靶效应。研究人员使用VIVO和特意设计的指导RNA混杂,以显示CRISPR-Cas核酸酶可以在体内诱导小鼠肝脏中的大量脱靶突变。更重要的是,研究人员还使用VIVO来证明适当设计的指导RNA可以指导小鼠肝脏中的有效体内编辑,而没有检测到脱靶突变。

VIVO提供了一种量化基因编辑核酸酶在整个生物体中的脱靶效应的一般策略,从而提供了一个蓝图,以促进使用体内基因编辑的治疗策略的发展。

原始出处:

Akcakaya P et al. In vivo CRISPR editing with no detectable genome-wide off-target mutationsNATURE, 2018; DOI: 10.1038/s41586-018-0500-9


本文系梅斯医学(MedSci)原创编译整理,转载需授权

来源:MedSci原创
版权声明:
本网站所有注明“来源:梅斯医学”或“来源:MedSci原创”的文字、图片和音视频资料,版权均属于梅斯医学所有,非经授权,任何媒体、网站或个人不得转载,授权转载时须注明“来源:梅斯医学”。本网所有转载文章系出于传递更多信息之目的,且明确注明来源和作者,不希望被转载的媒体或个人可与我们联系,我们将立即进行删除处理。同时转载内容不代表本站立场。
在此留言
小提示:本篇资讯需要登录阅读,点击跳转登录

相关推荐

移动应用
medsci.cn © 2020