第24届世界肌肉协会年会：AT132治疗X连锁型肌管肌病的ASPIRO试验取得新阳性数据

Audentes是一家领先的基于AAV的基因药物公司，致力于开发针对严重的罕见神经肌肉疾病的创新疗法，Audentes今天宣布了ASPIRO的新阳性数据，该临床试验评估了AT132治疗X连锁型肌管肌病（XLMTM）的有效性和安全性。数据由James J. Dowling博士在第24届世界肌肉协会年会上发表。

James J. Dowling博士说：“在两个剂量组中接受治疗的患者均显示出呼吸机依赖性的显著降低，这表明AT132有潜力为XLMTM患者和家庭带来变革性收益”。XLMTM是一种主要影响运动所用的肌肉（骨骼肌）的疾病，患者常骨骼脆弱，脊柱弯曲，自主呼吸困难，面部表情生硬，反射缺乏。

原始出处：

http://www.firstwordpharma.com/node/1671995#axzz61Rlned4y

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