近日研究人员考察了颈椎穿刺神经鞘内Nusinersen注射治疗对脊髓性肌萎缩症(SMA)的治疗效果。
SMA是一种神经肌肉疾病，其特征是由于前角细胞退化而导致严重的肌肉无力、萎缩和瘫痪。Nusinersen是首个
FDA批准的SMA治疗药物，通过腰椎穿刺给药，但许多SMA患者由于脊柱侧凸或硬脊椎骨融合术，无法接受腰椎穿刺。灵长类动物模型研究表明，鞘内注射可实现药物在脊髓组织富集，故研究人员拟采用颈椎C1/C2穿刺作为Nusinersen可选给药手段。
3例胸腰骶段脊柱融合术患者接受颈穿刺鞘内Nusinersen注射，其中1名为12岁的I型SMA女童，2名为17岁的II型SMA女童。在透视及脑脊液流动可视化设备引导下，在颈椎C1-C2间隙后侧，使用Whitacre针进行全剂量Nusinersen(12 mg/5ml)注射。患者完成了4次负荷剂量以及1次维持剂量的Nusinersen治疗，总计15次，注射过程全部成功并且耐受性良好。
研究认为Nusinersen颈椎穿刺鞘内注射是无法接受腰椎注射脊髓性肌萎缩症患者的一种可行的替代途径。
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