FDA通过了一项遗传性佝偻病的治疗方法

美国的监管机构已经批准了第一种治疗成人和儿童与x相关联的低磷血症(XLH)的药物，这是一种罕见的遗传性佝偻病。XLH导致血液中磷含量低，导致儿童和青少年骨骼生长和发育受损，以及患者一生中骨矿化问题。Ultragenyx制药公司和Kyowa Hakko Kirin的Crysvita (burosumab-twza)是一种能阻止成纤维细胞生长因子23 (FGF23)的抗体，该激素能引起磷酸盐尿排泄，并抑制肾脏的活性维生素D的产生。"批准Crysvita x连锁低磷酸盐血患者来说确实是一个转折点，因为它是第一个针对纠正肾磷酸盐消耗的治疗方法，" Tom Carpenter说到，他是该项研究负责人， x连锁低磷酸盐血耶鲁中心主任，耶鲁大学医学院的儿科内分泌学教授。"通过靶向这一机制，Crysvita会导致磷酸盐代谢的持续改善，并同时修复骨骼，即使是在常规治疗之前。""最重要的是，Crysvita的给药方案比现有的治疗方法要轻得多，并且应该很容易被家庭接受。我期望它能彻底改变XLH患者的治疗方法。"原文出处：http：//www.pharmatimes.com/news/fda_clears_f...