J Clin Endocrinol Metab：持续生长激素治疗普拉德-威利综合征

普拉德-威利综合征 (Prader-Willi syndrome；PWS)又称低肌张力-低智能-性腺发育底下-肥胖综合征；病因源于第15号染色体基因缺陷，患儿拥有正常语言能力，但实际智商低于普通人。

患有这种病的人在新生儿期喂养困难、生长缓慢，一般自2岁左右开始无节制饮食，导致脂肪量(FM)的增加和瘦体重（LBM）的下降，进而导致体重持续增加及严重肥胖，需预防因肥胖导致的糖尿病、高血脂、高血压、脊柱侧弯等症状。

在儿童时期，生长激素（GH）治疗能对抗增加肥胖的自然过程；当达到成年身高（AH）后停止GH治疗可能让改善的临床情况恶化，持续GH治疗可能会让患者受益。

有研究者对从儿童期开始，进行许多年GH治疗的27名PWS年轻成年患者进行了随机双盲安慰剂对照交叉研究，调查患者达到AH后，继续GH治疗或安慰剂对成体成分的影响。研究长达2年。在第一年，GH (0.67 mg/m2/天)和安慰剂进交叉干预。使用DXA测量身体组成。

在安慰剂期间，FM增加（相对变化+ 21.5%，P＜0.001）。与安慰剂组相比，GH治疗导致较低的FM(-2.9 kg, p=0.004)和较高的LBM(+1.5 kg, p=0.005)，相对变化分别为-17.3% FM和+3.5% LBM。GH组与安慰剂组相比，不管是四肢FM%还是躯干FM%均下降（相对变化分别为+17.3%和+15.6%, p值分别为p<0.001和p=0.007）。研究期间没有GH相关不良事件发生。

一直使用GH治疗的PWS成年患者达到AH后，持续使用GH治疗，能让患者受益。在安慰剂期间，FM增加；GH与安慰剂相比可降低FM，增加LBM。因此GH治疗可以维持身体组成的改善，并且没有安全问题。

原始出处：

Kuppens RJ.et al.Beneficial effects of growth hormone in young adults with Prader-Willi syndrome: a 2-year cross-over trial.J Clin Endocrinol Metab. 2016 Aug 23:jc20162594. [Epub ahead of print]