9月10日,甘李药业宣布FDA授予其细胞周期蛋白依赖性激酶 4/6(CDK4/6)抑制剂GLR2007孤儿药资格,用于治疗包括胶质母细胞瘤(GBM)在内的恶性胶质瘤。
GLR2007 是甘李药业自主研发的创新型小分子化学药物。周期蛋白依赖性激酶(CDK)是一类与细胞周期调控密切相关的关键调节因子,而CDK4/6是 人体细胞分裂增殖周期的关键条件蛋白,在病理条件下,两种激酶过度活跃,表现出显着活性,与细胞周期蛋白 D(CyclinD)结合,可磷酸化视网膜细胞瘤基 因(Rb),从而释放转录因子 E2F,促进细胞周期相关基因的转录。CDK4/6 抑制剂可以有效阻断 CDK4/6 激酶的活性,恢复细胞周期控制,阻断肿瘤细胞增殖,进而抑制癌细胞的生长。
GBM 作为高级别胶质瘤,恶性程度高。美国国家癌症研究所估计,恶性胶质瘤发病率为每十万人二到三人,占所有原发性脑部肿瘤的 52%,占所有脑部肿瘤(包括原发和转 移瘤)的 17%。
目前临床上用于脑胶质瘤治疗的手段主要为手术切除结合 DNA 甲 基化剂放疗和药物化疗,术后极易复发,患者五年生存率仍不足 5%。根据 GlobalData 2018 年发布的预测,到 2027 年全球 GBM 药物市场规模预计达到 14 亿美元,复合年增长率(CAGR)达 7.5%。
截至 2020 年 6 月 30 日,甘李药业开发GLR2007 三个适应症的累计研发投入 3989 万元。
根据美国 1983 年颁布的《孤儿药法案》及最 新修订,本次甘李药业在研产品获 FDA 孤儿药资格认定,项目的后续研发、注册及商业化等方面将享受一定的政策支持,包括:(1)市场独占权。获得认定的孤儿药经美国 FDA 批准上市后可享有 7 年的市场独占权,且不受专利的影响。(2)税收抵免。孤儿药用于后续临床试验费用的 50%可作为税收抵免,并向前延伸 3 年,向后延伸15 年。(3)免除新药申请费。
甘李药业 GLR2007 项目的 GBM 适应症获得孤儿药资格后,将获得与美国 FDA 直接沟通的通道,就后续项目研发及临床试验、注册申报等与美国 FDA 进行 沟通与协商,并选择最佳方案推进,从而尽快实现药品获批上市。
Radiology:胶质瘤患者手运动静息态功能连接降低
0 2020-05-18 点击查看
J Cell Physiol:弥漫性低级胶质瘤的肿瘤微环境中的免疫相关基因和免疫细胞浸润的研究报告
0 2020-05-26 点击查看
CELL:人类脑部恶性肿瘤单细胞分析
0 2020-05-30 点击查看
盘点:2020年度Radiology科研进展汇总(七)
0 2020-06-11 点击查看
中国将肿瘤电场治疗纳入标准方案 国际前沿创新疗法造福胶质母细胞瘤患者
0 2020-07-05 点击查看
J Exp Med :吕建新/吕志民团队合作揭示胶质瘤母细胞免疫逃逸新机制
0 2020-09-03 点击查看