第15届年度WORLDSymposium：pegunigalsidase alfa用于治疗法布里病的初步数据

Protalix是一家生物制药公司，专注于通过其专有的基于植物细胞的表达系统ProCellEx®表达的重组治疗蛋白，近日宣布公司将在第15届年度WORLDSymposium上，公布pegunigalsidase alfa用于治疗法布里病的III期BRIGHT研究，并提供初步的药代动力学（PK）数据。该会议将于2019年2月4日至8日在佛罗里达州奥兰多市举行。

Pegunigalsidase alfa（或PRX-102），是Protalix公司的植物细胞表达的重组、PEG化、交联的α-半乳糖苷酶-A候选物，用于治疗法布里病。BRIGHT研究是一项开放标签的研究，旨在评估先前用酶替代疗法治疗的法布里患者每4周施用2g / kg的pegunigalsidase alfa的安全性、有效性和药代动力学。法布里病又称弥漫性体血管角质瘤或糖鞘脂类沉积症（glycosphingolipidosis），为隐性遗传先天性糖鞘磷脂代谢异常病，男性半合子呈完全表现型，女性杂合子表现轻微或无症状。本病为α-半乳糖苷酶A缺乏引起糖鞘脂代谢障碍，致使酰基鞘氨酸己之糖苷在组织中积聚而发病。

原始出处：

http://www.firstwordpharma.com/node/1621543#axzz5dxBELT9v

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