英国生物技术公司Orchard Therapeutics已筹集1.5亿美元推进其基因治疗管线。
该公司表示将利用这笔资金推进三项
临床项目：OTL-101治疗腺苷脱氨酶严重联合
免疫缺陷，OTL-200治疗异染性脑白质营养不良，和OTL-103治疗Wiskott-Aldrich综合征（WAS）。同时还将用于支持Orchard罕见疾病基因治疗管道的
临床和临床前开发。
Orchard总裁兼首席执行官马克·罗瑟拉说："我们很高兴能够在这次融资中获得新老投资者的大力支持。"
该公司首席财务和首席商务官Frank Thomas补充道："这项融资为Orchard提供了额外资金，以便将我们最先进的临床计划迅速推向商业化。我们正在推进初级
免疫缺陷和神经代谢紊乱方面的基因疗法的管道，希望能尽快用于治疗患者。"
早在4月份，Orchard公司成功抢购全球制药巨头葛兰素史克公司（GSK）开发的罕见病基因疗法，交易后GSK将成为Orchard的投资者，坐拥19.9%的股权以及公司董事会席位。
Orchard收购的项目包括Strimvelis，这是2016年欧盟批准的第一个针对腺苷脱氨酶严重联合免疫缺陷症（ADA-SCID）
儿童的离体自体基因疗法，以及两项正在进行的异染性脑白质营养不良的晚期临床项目和威斯科特奥尔德里奇综合征，和一种用于β地中海贫血的临床计划。在完成1型粘多糖病（MPS1或Hurler综合征），慢性肉芽肿性疾病和球状细胞脑白质营养不良的临床证据收集后，Orchard还将获得独家授权GSK合作伙伴Telethon / Ospedale San Raffaele的三项额外临床前计划。这些计划都将补充Orchard公司的临床和临床前基因疗法。
原始出处：
此文系梅斯医学（MedSci)原创整理编译，转载需授权！
来源：MedSci原创
版权声明：
本网站所有注明“来源：梅斯医学”或“来源：MedSci原创”的文字、图片和音视频资料，版权均属于梅斯医学所有，非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，授权转载时须注明“来源：梅斯医学”。本网所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。同时转载内容不代表本站立场。
在此留言
