近日研究人员考察了选择性活性血浆激肽释放酶单克隆抗体Lanadelumab在
预防遗传性
血管水肿中的作用。
Lanadelumab是一种特异性结合和抑制血浆激肽释放酶的研究性全人源单克隆抗体，正在研发中作为预防HAE患者血管性水肿发作的治疗方法。Lanadelumab配制用于皮下给药，在HAE患者体内的半衰期约为14天。
全球、多中心、随机、平行组、双盲、安慰剂对照的3期HELP™临床试验是迄今为止最大规模的预防性研究，针对125例I/II型HAE患者进行了治疗。患者被随机分成四臂进行皮下施药，以2:1的比例，每两周一次接受300mg剂量的lanadelumab单抗；每四周一次接受300mg剂量的lanadelumab单抗；每四周一次接受150mg剂量的lanadelumab单抗；或安慰剂。在临床试验中每次注射时给药体积为2mL，在上臂中分开两次1mL进行皮下注射。研究的主要功效终点是在26周治疗期间，每个lanadelumab治疗组与安慰剂组观察到的研究者证实的血管性水肿发作次数。
125名患者参与研究，平均年龄40.7岁，女性占70.4%。研究期间，安慰剂组平均疾病发作4.0次，每4周150mg组发作3.2次，每4周300mg组发作3.7次，每2周300mg组发作3.5次。相比于安慰剂，各个治疗组每月疾病发作减少1.49、1.44以及1.71次。与安慰剂相比，本研究达到了其主要终点和所有次要终点，所有三种lanadelumab治疗组具有高度统计学显著性和临床意义。与安慰剂相比，每两周施用一次剂量300mg导致平均HAE发作频率显著降低87％（p<0.001）。无论基线发作频率如何，结果一致。值得注意的是，与安慰剂相比，无论是每两周一次还是每月一次，研究中的三种lanadelumab单抗治疗方案，整个26周研究期间的无发作德患者比例显著较高。
这项研究代表了全面的HAE疾病谱。总体而言，52％的患者每月在基线上发生三次或更多次的疾病发作，65％的患者报告了喉部发作病史，56％接受长期预防（LTP）。90％的患者完成了该研究。完成研究的病人中有96%选择转入正在进行的长期安全性研究（HELP™ Study Extension）。Lanadelumab在26周的治疗期间普遍耐受良好。治疗组最常见的不良反应是注射部位反应和头晕。没有报告与治疗相关的严重不良事件或死亡。
研究认为，Lanadelumab可显著降低I或II型遗传性血管水肿的发作次数。
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