Janssen的遗传性视网膜疾病基因疗法AAV-RPGR，获得欧洲药品管理局PRIME称号

Tags: Janssen 遗传性视网膜疾病基因疗法 AAV-RPGR 欧洲药品管理局 PRIME称号作者：不详更新：2020-03-06

Janice

医生/主治医师

Janssen宣布，欧洲药品管理局（EMA）已为其腺相关病毒（AAV）-RPGR基因治疗产品授予优先医学（PRIME）和高级治疗药物（ATMP）称号，用于治疗遗传性视网膜疾病X连锁性色素性视网膜炎（XLRP）。

新型AAV-RPGR药物是由强生公司和MeiraGTx Holdings共同开发，还获得了美国食品和药物管理局（FDA）的Fast Track认证以及FDA和EMA的Orphan认证。

Janssen确认该决定是根据一项正在进行的I/II期临床试验的数据做出的，该试验自2017年以来一直在进行，并且AAV-RPGR是目前唯一被授予PRIME名称的XLRP治疗药物。

目前，尚无批准的XLRP治疗方法，Janssen的AAV-RPGR基因疗法旨在通过减慢视网膜变性并保持视觉功能来治疗由RPGR基因突变引起的疾病。

PRIME称号的授予是用来优化并加快创新药物的开发。

原始出处：

http://www.pharmatimes.com/news/ema_prime_status_granted_to_janssens_inherited_retinal_disease_gene_therapy_1327763

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