2月1日，FDA批准Evolus公司开发的Jeuveau（prabotulinumtoxinA）上市用于治疗成人眉间纹（又称皱眉纹）。去年5月，该产品被FDA拒绝，理由是与化学、制造和控制（CMC）过程相关的项目存在缺陷。Evolus在去年8月重新提交了Jeuveau的生物制品许可申请，并在今年2月获得FDA批准。
2、Caplacizumab-yhdp
商品名：Cablivi
公司：Ablynx公司
2月6日，FDA批准赛诺菲旗下Ablynx公司开发的Cablivi（caplacizumab-yhdp）上市，用于治疗获得性
血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）成人患者，这也是美国批准的首款专门治疗aTTP的疗法。
Caplacizumab是一种二价抗
血管性血友病因子（vWF）的纳米抗体，后者是一种只含有一个蛋白域的抗体片段，源于骆驼类动物体内只含有重链的抗体。其由两个相同的人源化构建块组成，通过三丙氨酸接头连接。Caplacizumab-yhdp通过重组DNA技术在大肠杆菌中产生，并且具有约28kDa的分子量。这种单蛋白域抗体片段不但具有与抗原结合的能力，而且具有分子量低，稳定性高等优势。
3、triclabendazole(三氯苯达唑)
商品名：Egaten
公司：诺华
2月13日，诺华宣布FDA批准Egaten 上市，用于治疗6岁以上片形血吸虫病患者。该产品是FDA批准的首个针对这种疾病的治疗药物，也是WHO当前推荐的唯一一个片形血吸虫病治疗药物，并被列入WHO的基本药物清单。
片形吸虫病又称为肝吸虫
感染，是一种被忽视的热带疾病。全世界有大约240万患者，另有1.8亿人口有风险患病。它是由两种寄生扁形虫造成，当人们食用受到幼虫污染的食物时，这些寄生虫就可能进入体内。如果不加以治疗，片形吸虫病可导致严重疼痛和不适，导致生活质量和生产能力下降。
WHO在片形吸虫病爆发时会提供这款药物，并且在片形吸虫病流行国家定期使用这种药物。FDA对Egaten的批准将会促进这款药物被进口到这些疾病流行国家，从而确保足够的药物库存。片形吸虫病被FDA定为被忽视的热带病，这一批准为诺华带来一张优先审评券（priorityreview voucher）。
4、brexanolone
商品名：Zulress
公司：SageTherapeutics
3月19日，FDA批准了Sage Therapeutics用于治疗产后抑郁症的新药Zulress（brexanolone）。该款药物可在注射的60h后显著改善患者的抑郁量表评分，是FDA批准的首个针对产后抑郁的新药。
PPD是一种明显且容易识别的严重抑郁症，通常在妊娠晚期或分娩后4周内开始发生，是孕产妇产后自杀的首要原因，也是分娩最常见的医学并发症。主要临床表现包括明显的功能障碍、抑郁情绪、丧失对新生儿的兴趣，同时还伴随相关的抑郁症症状，如食欲不振、睡眠障碍、注意力不集中、无精打采、自尊心不足、自杀倾向。
Brexanolone是一种GABAA 受体的变构调节剂。GABAA受体和NMDA受体分别起到抑制和刺激大脑神经元产生神经冲动的作用。这两种受体活性之间的失衡是包括抑郁症在内的多种精神疾病的原因。
5、solriamfetol
商品名：Sunosi
公司：Jazz制药
3月20日，FDA批准了Jazz制药的Sunosi，用于治疗发作性睡病（narcolepsy）或阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）综合征相关的白天过度嗜睡。
solriamfetol是一种选择性多巴胺和去甲肾上腺素再摄取抑制剂（DNRI）。Jazz制药公司从AerialBioPharma公司获得了solriamfetol除亚洲部分地区之外的全球开发和商业化权利。SK生物制药公司是该化合物的发现者，该公司拥有solriamfetol在韩国、中国、日本在内的12个亚洲国家市场的权利。在美国，solriamfetol还被FDA授予治疗发作性睡病的孤儿药资格。
6、siponimod
商品名：Mayzent
公司：诺华
3月26日，FDA批准诺华公司的新型口服新药Mayzent（siponimod）片剂上市，用于治疗成人多发性硬化症。
Siponimod是鞘氨醇-1-磷酸受体(S1PR)的选择性调节剂，是Gilenya（芬戈莫德）的升级产品。Gilenya最早在2010/9/21获批，用于成人复发型MS患者，是首个用于降低MS患者复发频率的口服疗法。2018/5/11，Gilenya还被扩大用于10岁以上
儿童和青少年MS患者，成为首个治疗
儿童MS的药物。Gilenya的2018年全球销售额创下了33.41亿美元的历史新高，不过在2018年底遭遇了FDA的安全警告。
7、Romosozumab-aqqg
商品名：Evenity
公司：安进/优时比
4月9日，FDA批准安进/优时比共同开发的Evenity上市，治疗绝经后妇女
骨质疏松症。
这些患者发生过骨质疏松导致的骨折或者骨折风险较高，或者对其他骨质疏松疗法无响应或不耐受。
Evenity是一种全人源化单克隆抗体，通过抑制骨硬化蛋白（sclerostin）活性发挥作用，该药具有双重作用，它既能增加骨骼形成，又能在较小程度上减少骨吸收（或骨质流失），从而降低骨折风险。
8、erdafitinib
商品名：Balversa
公司：杨森
4月12日，FDA批准杨森Balversa（erdafitinib）上市，治疗含铂疗法化疗后疾病进展的FGFR3或FGFR2突变的局部晚期或转移性膀胱癌。
Balversa是一种口服泛FGFR抑制剂。FGFRs是一个受体酪氨酸激酶家族，在不同肿瘤中出现的基因突变可以导致它们被激活，从而促进肿瘤细胞的生存和增殖。另外，Balversa也是FDA批准的首款针对转移性膀胱癌的靶向疗法。
9、risankizumab-rzaa
商品名：Skyrizi
公司：艾伯维
4月23日， FDA批准艾伯维IL-23抑制剂Skyrizi上市，治疗符合系统治疗或光疗指征的中重度斑块状银屑病患者。
Skyrizi是艾伯维/勃林格殷格翰共同开发的一款IL-23抑制剂，可以通过与其p19亚基结合而选择性地阻断IL-23。2019/3/27，Skyrizi在日本首次获批上市用于治疗银屑病。除了治疗银屑病以外，Skyrizi在治疗
克罗恩病方面正处于Ⅲ期临床阶段。
10、tafamidis；tafamidis meglumine
商品名：Vyndamax；Vyndaqel
公司：辉瑞
5月3日，FDA批准辉瑞Vyndaqel和Vyndamax用于治疗野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）。
Vyndaqel(tafamidis葡甲胺)和Vyndamax(tafamidis)是口服转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂，它通过与TTR特异性结合，稳定TTR的四聚体形态，从而延缓导致ATTR-CM的淀粉样蛋白沉积的产生。Vyndaqel曾获得FDA授予的快速通道资格和突破性疗法认定。
11、alpelisib
商品名：Piqray
公司：诺华
5月24日，FDA批准诺华Piqray（alpelisib）上市，用于联合氟维司群治疗接受过内分泌疗法后疾病进展的HR+、HER2-的PI3Kα突变绝经后女性乳腺癌患者。这是首个获批治疗乳腺癌的PI3Kα抑制剂。PIK3α基因突变在HR+、HER2-晚期或转移性乳腺癌患者中占到大约40%。FDA此次批准alpelisib主要基于代号为SOLAR-1的随机、双盲、III期研究结果。572例携带PI3α基因突变的HR+/HER2-晚期或转移性乳腺癌患者分别接受alpelisib+氟维司群或安慰剂+氟维司群的治疗。结果显示，alpelisib治疗组可显著提高患者的中位无进展生存期（11 vs 5.7个月）。
12、onasemnogene abeparvovac-xioi
商品名：Zolgensma
公司：诺华
5月24日，FDA批准诺华基因疗法Zolgensma上市，用于治疗两个编码运动神经元生存蛋白（SMN）的SMN1等位基因上携带突变的2岁以下脊髓性肌肉萎缩症（SMA）患者。这是FDA批准的第二款在患者体内引入转基因的基因疗法，也是第一款基于AAV载体全身性递送转基因的基因疗法。与只需在眼睛视网膜细胞中引入转基因的Luxturna相比，Zolgensma需要在患者全身的运动神经元中引入转基因。它的成功，标志着基于AAV载体的基因疗法技术在安全性、耐受性和特异性上又做出了新的突破。
Zolgensma是首个获批用于治疗SMA的基因疗法，它将能够表达SMN蛋白的正常基因装载在AAV9病毒载体中，然后通过静脉输注给药，使得患者体内能够持续表达SMN蛋白。这样一款“针对疾病根源，有一次性治愈预期效果”的疗法，诺华给出的定价是212.5万美元。
13、polatuzumab vedotin-piiq
商品名：Polivy
公司：罗氏
6月10日，FDA批准罗氏Polivy上市，用于联合苯达莫司汀+利妥昔单抗治疗先前至少接受过两次治疗的复发或难治性弥漫性大B细胞
淋巴瘤（DLBCL）的成人患者。
在美国，2019年估计有2.5万例确诊的DLBCL患者。
Polivy是一种first-in-class的抗CD79b抗体偶联药物。CD79b蛋白在大多数B细胞中都有特异性表达，Polivy能够与CD79b特异性结合，并释放抗癌剂来破坏这些B细胞，使其对正常细胞的影响降到最低。
14、bremelanotide
商品名：Vyleesi
公司：Palatin Technologies
6月21日，FDA批准Vyleesi（bremelanotide）上市，用于治疗绝经前女性的机能减退性欲障碍（HSDD）。Vyleesi是Palatin Technologies公司研发的一种黑皮质素受体激动剂，通过激活大脑中的内源性途径来调节性欲和性反应。Vyleesi是第一款女性伟哥，没有Addyi的低血压、眩晕等不良反应，也没有“需要提前几周服用、禁酒”等不人性的缺陷，唯一美中不足的是需要大腿皮下注射给药，大多数患者每月使用Vyleesi两到三次，每周不超过1次。注射后30分钟即可起效，疗效可持续8个小时。
15、selinexor
商品名：Xpovio
公司：Karyopharm Therapeutics
7月3日，Karyopharm Therapeutics宣布FDA正式批准其核输出抑制剂Xpovio（selinexor）上市，与低剂量地塞米松联合用于治疗复发难治多发性骨髓瘤（RRMM）。这些患者至少接受过包括蛋白酶体抑制剂，
免疫调节剂和CD38单克隆抗体在内的多线治疗。
selinexor是一种全球首创、口服、选择性核输出抑制剂（SINE），通过结合并抑制核输出蛋白XPO1发挥作用，导致肿瘤抑制蛋白在细胞核内积累，从而重新启动和放大其作为肿瘤抑制剂的功能，导致癌细胞的细胞凋亡，同时很大程度上让正常细胞免受损伤。
16、ferric maltol
商品名：Accrufer
公司：Shield Therapeutics
7月25日，FDA批准Shield 公司的创新补铁药物Accrufer上市，用于治疗成年铁缺乏症患者。
不同于铁盐化合物，Accrufer的活性成分是一种称为麦芽酚铁的非铁盐，它具有不同的吸收机制，其含有的铁元素可以被
肠道细胞吸收并且仅吸收所需要的铁量。对于对基于铁盐的补铁药物不耐受的患者，Accrufer是理想的替代疗法，有望改变这些患者的治疗模式。
17、darolutamide
商品名：Nubeqa
公司：拜耳
7月30日，FDA批准拜耳的Nubeqa上市，治疗非转移性去势抵抗性前列腺癌（nmCRPC）患者。Darolutamide是一款雄激素受体拮抗剂，曾在今年4月获得FDA授予的优先审评资格。这一批准比FDA的目标行动日提前了3个月。
Darolutamide是一种非甾体雄激素受体拮抗剂。它具有独特的化学结构，能够与雄激素受体以高亲和力结合并且表现出强力的拮抗活性，从而抑制雄激素受体功能和前列腺癌细胞的增殖。
18、pexidartinib
商品名：Turalio
公司：第一三共
8月2日，FDA批准第一三共开发的Turalio （pexidartinib）上市，用于治疗症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成人患者。这些患者的疾病造成严重功能性限制，而且无法通过手术改善疾病症状。值得一提的是，pexidartinib是治疗TGCT的首个获批疗法。TGCT是一种具备局部侵袭性的罕见非恶性肿瘤。
Pexidartinib是一款创新口服CSF1R小分子抑制剂。CSF1R介导的信号通路是驱动滑膜中异常细胞增生的主要因素。Pexidartinib同时也会抑制c-kit和FLT3-ITD的活性。它曾经获得FDA授予的突破性疗法认定和孤儿药资格。
19、pretomanid
公司：TB Alliance
8月14日，FDA批准非盈利组织全球结核病药物开发联盟（TB Alliance）开发的pretomanid上市，与贝达喹啉和利奈唑胺联用，治疗特定高度耐药肺结核（TB）患者。这是近40年来FDA批准的第三款抗肺结核新药，也是第一款由非盈利组织开发并且上市的肺结核新药。
Pretomanid与贝达喹啉和利奈唑胺构成的组合疗法的疗效在名为Nix-TB的关键性临床试验中获得了证明。参加这一试验的109名患者包括广泛耐药性TB患者，和对已有疗法不耐受或无反应的多重耐药性患者。试验结果表明，在接受治疗6个月之后，这一组合疗法的成功率达到89%，显著高于治疗广泛耐药TB患者的历史成功率。
20、entrectinib
商品名：Rozlytrek
公司：罗氏
8月15日，FDA宣布批准罗氏Rozlytrek上市，用于治疗神经营养性酪氨酸受体激酶（NTRK）基因融合阳性的晚期复发实体瘤成人和儿童患者。同时，FDA还批准Rozlytrek用于治疗携带ROS1基因突变的转移性非小细胞
肺癌。
基于肿瘤分子特征的个体化抗癌策略正在成为新的标准,罗氏（Roche）的Rozlytrek成为继Keytruda和Vitrakvi之后，FDA批准的第三款“不限癌种”的抗癌疗法。Rozlytrek靶向驱动癌症的NTRK基因融合和ROS1基因变异。除了Rozlytrek以外，今年获批的创新抗癌疗法中还有两款疗法基于患者肿瘤的分子特征，它们是杨森（Janssen）公司开发的Balversa，治疗携带FGFR3或FGFR2基因突变的局部晚期或转移性膀胱癌，以及诺华公司开发的Piqray，治疗携带PIK3CA基因突变的HR+/HER2-晚期或转移性乳腺癌。这三款疗法都需要患者接受伴随诊断检测，发现携带的特定基因突变。
Rozlytrek于6月18日在日本率先获批，用于治疗神经营养性酪氨酸受体激酶（NTRK）基因融合阳性的晚期复发实体瘤成人和儿童患者，是日本批准的首个靶向NTRK基因融合的“广谱”抗癌药。
TRK基因融合是一种染色体改变，当NTRK1/2/3这3种基因与其他基因发生融合时，就会导致构象异常的TRK蛋白（TRKA、TRKB、TKRC）产生，激活特定类型肿瘤细胞增殖相关的信号通路，进而诱发NTRK基因融合的恶性肿瘤。NTRK基因融合的发生与肿瘤的发病位置无关，与年龄无关，可见于多种实体瘤类型中，包括
胰腺癌、甲状腺癌、唾液腺癌、乳腺癌、
结直肠癌、
肺癌等。
21、pitolisant
商品名：Wakix
公司：Bioprojet；Harmony Biosciences
8月15日，FDA批准Wakix (pitolisant）用于治疗成年发作性睡病患者的白日过度嗜睡 (EDS) 。Wakix是一款“first-in-class”的选择性组胺3受体拮抗剂/反向激动剂，通过增加大脑中促进觉醒的神经递质组胺的合成和释放来发挥作用。这是首个获得FDA批准同时未在美国被列为管制药物的发作性睡病新药。
22、upadacitinib
商品名：Rinvoq
公司：艾伯维
8月15日，FDA批准AbbVie选择性JAK1抑制剂Rinvoq（upadacitinib）上市，用于治疗对氨甲喋呤响应不足或者不耐受的中重度类风湿关节炎患者。
23、fedratinib
商品名：Inrebic
公司：新基
8月16日，FDA批准新基JAK2抑制剂Inrebic (fedratinib) 胶囊上市，用于治疗中危-2和高危的成人原发性和继发性骨髓纤维化，这是FDA批准的第2款骨髓纤维化药物。
骨髓纤维化患者中大约有50%存在 JAK2单一突变（JAK V617F），另有 40% 的突变是 MPL 或 CALR，从而导致 JAK2 的激活。fedratinib是一款口服JAK2和FLT3抑制剂，它能够抑制野生型和突变激活的JAK2蛋白激酶的活性，对JAK2的抑制效果强于JAK1、JAK3和TYK2。
24、lefamulin
商品名：Xenleta
公司：Nabriva Therapeutics
8月19日，FDA批准Nabriva 公司的创新
抗生素Xenleta （lefamulin）上市，治疗社区获得性细菌性肺炎（CABP）的成人患者。这是近20年来，首款获得FDA批准的具有创新作用机制的
抗生素，为治疗CABP提供了新的治疗选择。
lefamulin是一种创新截短侧耳素类抗生素，可以通过静脉注射或者口服给药。它通过与细菌核糖体的肽基转移酶中心相结合，能够抑制细菌的蛋白合成，从而达到抑制细菌生长的效果。Lefamulin能够有效地靶向造成呼吸道疾病的病原体（包括多重耐药性菌株），同时细菌不容易对它产生抗性，而且不会因为它而产生对其它类型抗生素的抗性。
25、Ga-68-DOTATOC
商品名：Ga-68-DOTATOC
公司：Advanced Accelerator Applications
8月21日，FDA批准正电子发射计算机断层扫描（PET/CT）的放射性显影剂Ga-68 DOTATOC上市，用于
诊断神经内分泌肿瘤（NETs）。
。
26、istradefylline
商品名：Nourianz
公司：Kyowa Kirin
8月27日，FDA批准Kyowa Kirin研发的Nourianz（istradefylline）上市，作为左旋多巴/卡比多巴的辅助疗法，用于治疗关闭期（off）的帕金森病成人患者。
Istradefylline是一种选择性腺苷A2A受体拮抗剂。2007年，Kyowa Kirin曾向FDA递交这款新药的上市申请，然而没有获得批准。10余年后，这款新药终于获批，有望帮助改善PD患者的生活质量。
27、tenapanor
商品名：Ibsrela
公司：Ardelyx
9月12日，FDA批准Ardelyx研发的Ibsrela上市，用于治疗便秘型肠易激综合征（IBS-C）成年患者。
Ibsrela是一款NHE3抑制剂，它能够通过抑制NHE3的功能，从而减少钠离子在小肠和结肠的吸收，进而导致水份向肠道内分泌，最终加快肠道蠕动并导致粪便疏松。
28、brolucizumab
商品名：Beovu
公司：诺华
10月8日，FDA批准诺华的Beovu上市，用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wet-AMD，nAMD）。值得注意的是，该药有望将患者给药次数缩短至3个月1次。
Brolucizumab是一种人源化单链抗体片段（scFv），是目前达到开发阶段的临床上最先进的人源化单链抗体片段。该药分子量更小（26 kDa），且对所有血管内皮生长因子VEGF-A异构体有强大抑制作用及高度亲和力。
III期HAWK和HARRIER临床研究结果表明，接受Beovu治疗48周的患者最佳矫正视力（BCVA）平均变化非劣效于阿柏西普，安全性相当。接受Beovu治疗的患者在第16周和第1年表现出了中心区视网膜厚度(CST)大幅降低，且视网膜内 (IRF)和/或视网膜下 (SRF)积水更少，而视网膜液是疾病活动的关键指标。
另外，在HAWK和HARRIER研究中，符合条件的患者可以在负荷期之后立即维持3个月的给药间隔。在第一年，有超过一半的患者维持3个月给药间隔，其中HAWK研究为56％，HARRIER研究为51％， 其余患者给药间隔为2个月。
29、lasmiditan
商品名：Reyvow
公司：礼来
10月12日，FDA批准礼来的5-羟色胺1F（5-HT1F）受体激动剂Reyvow（lasmiditan）上市，用于有先兆或无先兆（感官现象或视觉障碍）的成年偏头痛患者的急性治疗。
Lasmiditan是首款5-HT1F受体激动剂，靶向作用于三叉神经通路中的5-HT1F受体，可穿透中枢神经系统发挥作用，缓解偏头痛症状，相比传统的曲坦类药物，不会有血管收缩增加
心血管疾病的风险。这是FDA批准的首款5-HT1F受体激动剂，也是20多年来FDA批准的首个用于治疗偏头痛的口服新药。
30、trifarotene
商品名：Aklief
公司：Galderma
10月4日，FDA批准Galderma的Aklief上市，用于局部痤疮的治疗。这是FDA批准的首个用于治疗痤疮的类视黄醇分子。
Aklief是一款选择性视黄酸受体γ（RARγ）激动剂，两项关键性III期临床研究表明，Aklief最早能在两周内显著减少痤疮患者面部、背部、肩膀和胸部的炎症性病变，并且耐受性良好。常见不良反应为给药部位瘙痒和晒伤。
31、fluorodopa F 18
公司：The Feinstein Institutes for Medical Research
10月10日，FDA批准fluorodopa F 18上市，这是一种用于正电子发射断层扫描（PET）的诊断剂，可帮助诊断患有疑似帕金森综合症（PS）的成年患者。
32、afamelanotide
商品名：Scenesse
公司：Clinuvel Pharmaceuticals
10月8日，FDA批准Clinuvel制药研发的Scenesse（afamelanotide）上市，用于治疗红细胞生成性原卟啉症（EPP）患者。
红细胞生成性原卟啉病是一种对阳光敏感的罕见疾病，据估计，全球大约有5000~10000例EPP患者。Scenesse能够通过刺激患者体内的黑色素生成，进而保护其免受紫外辐射损伤。Scenesse已于2014/12/21获得欧盟批准，该药能够通过皮下溶解的方式给药，为EPP患者提供长达60天的保护。
33、elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor
商品名：Trikafta
公司：Vertex Pharmaceuticals
10月21日，FDA批准Trikafta三联疗法上市，用于治疗年龄在12岁及以上、囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因中至少存在一个F508del突变的囊性纤维化（CF）患者，预计可覆盖囊性纤维化人群的90％。
Trikafta由Vertex公司研发，由三种有效成分构成，其中elexacaftor是新一代CFTR蛋白矫正剂，它用于恢复携带F508del突变的CFTR蛋白的功能，从而改善CF患者的呼吸功能；tezacaftor可以通过增加CFTR蛋白转运到细胞表面的水平来增强CFTR蛋白功能；ivacaftor可以通过延长细胞表面CFTR蛋白的开放时间来提高缺陷型CFTR蛋白的功能。
34、air polymer-type A
商品名：ExEm Foam
公司：ExEm Foam Inc.
11月7日，FDA批准air polymer-type A作为一种诊断试剂，用于评估确诊或怀疑不孕妇女的输卵管功能。
35、luspatercept–aamt
商品名：Reblozyl
公司：新基
11月8日，FDA批准新基/Acceleron公司联合开发的Reblozyl用于治疗输血依赖性β地中海贫血症。
此次批准基于一项针对336例输血依赖性β地中海贫血症患者的III期临床研究表明，接受Reblozyl治疗的患者较安慰剂组患者的输血负担与基线期相比显著降低（33% vs 4.5%）。
Reblozyl（luspatercept-aamt）是一款红细胞成熟剂，能够通过促进晚期红细胞的成熟，进而减轻患者输血负担。Reblozyl此前曾获得FDA授予的孤儿药资格、快速通道认定和优先审评资格。
36、泽布替尼
商品名：Brukinsa
公司：Brukinsa
11月14日，FDA批准百济神州的BTK抑制剂泽布替尼上市，用于治疗既往接受过至少一项疗法的成年套细胞淋巴瘤（MCL）患者。
此次获批是基于两项临床试验的有效性数据，数据显示泽布替尼在参与两项临床试验的患者中均产生高达84%的总缓解率（ORR）。其中，在泽布替尼用于治疗复发/难治性（R/R）MCL患者的多中心的II期临床试验BGB-3111-206中，ORR为84%，包括59%的完全缓解以及24%的部分缓解；中位持续缓解时间（DOR）为19.5个月，中位随访时间为18.4个月。在全球I/II期临床试验BGB-3111-AU-003中，ORR为84%，包括22%的完全缓解以及62%的部分缓解；中位DOR为18.5个月，中位随访时间为18.8个月。
37、cefiderocol
商品名：Fetroja
公司：盐野义
11月14日，FDA批准盐野义制药的Fetroja上市，用于治疗复杂性尿路感染（cUTI）成人患者，包括由易感性革兰氏阴性菌造成的肾脏感染。
此次获批是基于一项代号为APEKS-cUTI 的临床研究，结果显示，在Fetroja治疗组和对照组中，分别有72.6%和54.6%的患者在完成治疗后，症状消失且细菌得到清除，到达主要终点。
38、crizanlizumab-tmca
商品名：Adakveo
公司：诺华
11月15日，FDA批准诺华的Adakveo上市，用于降低16岁以上镰状细胞贫血症患者的血管阻塞危机（VOC）发生频率。这是FDA批准的首款VOC靶向疗法。
Adakveo是一款靶向P选择素的单克隆抗体。它能够与P选择素结合，进而
预防VOC的发生。一项代号为SUSTAIN的临床试验结果表明，接受Adakveo治疗能将镰状细胞贫血症患者每年因VOC接受治疗的次数降低45%(1.63 vs 2.98次)。此前，它曾获得FDA授予的突破性疗法认定、孤儿药资格和优先审评资格。
39、givosiran
商品名：Givlaari
公司：Alnylam公司
11月20日，FDA批准Alnylam公司Givlaari上市，用于治疗患有急性肝卟啉症（AHP）的成年患者。RNAi疗法治疗多种疾病的潜力早就为医药行业所认可，但是在产品研发过程中，如何保持RNAi疗法的稳定性和递送RNAi疗法一直是业界面对的挑战。Alynlam公司的首款获批RNAi疗法Onpatttro使用脂质纳米颗粒（LNP）递送RNAi疗法，它仍然存在着较大的毒副作用。
而今年获得FDA批准的Givlaari首次使用了基于GalNAc修饰的RNAi疗法制造技术。这一技术不但提高了RNAi疗法的稳定性，而且显著提高了针对肝脏细胞的靶向递送。这一技术的安全性在The Medicines Company和Alnylam公司联合开发的靶向PCSK9的inclisiran中得到更好的体现。基于GalNAc修饰的RNAi疗法制造技术在Alynlam、Dicerna等多家公司的在研产品中得到使用。
Givosiran是一种皮下使用的N－乙酰半乳糖胺结合RNA干扰疗法，是继Onpattro（patisiran）之后第二款获得FDA批准上市的RNAi新药。
Givosiran的批准基于一项94例急性肝卟啉症患者参与的III期临床试验（代码ENVISION）：其中48例患者接受givosiran治疗，46例患者接受安慰剂治疗，结果通过需要进行紧急医疗保健或静脉输注血红素的卟啉症发作率来衡量。与接受安慰剂的患者相比，givosiran组卟啉症发作减少了70％。
值得一提的是，与安慰剂组相比，givosiran组患者发生不良反应的频率至少高5％。较常见的副作用是恶心和注射部位反应；其次是皮疹、血清肌酐升高、转氨酶升高、易疲劳等不良反应。
40、cenobamate
商品名：Xcopri
公司：SK Group
11月21日，FDA批准SK Group开发的Xcopri上市，用于治疗
癫痫局灶性发作。
Study 013研究结果表明，每天接受200mg的Xcopri治疗较安慰剂能显著降低患者癫痫发作次数（56% vs 22%）。Study 019研究结果表明，每天接受100mg、200mg和400mg的Xcopri治疗分别能将患者癫痫发作频率降低36%、55%和55%，而安慰剂组为24%。
41、voxeloto
商品名：Oxbryta
公司：Global Blood Therapeutics
11 月 25 日，FDA加速批准镰状细胞贫血症新药Voxelotor上市，这是FDA批准的首个针对该疾病的根源疗法。该药从获得优先审评资格到获批上市仅用了两个多月时间。
一项涉及274例患者的临床试验结果表明，接受Voxelotor治疗的患者中有59.5%的患者血红蛋白水平提高超过 1g/dL，而安慰剂组则为9.2%。
Vyondys 53（golodirsen）治疗适于使用外显子53跳跃（exon 53 skipping）治疗的杜兴氏肌营养不良症（DMD）患者。这些患者大约占DMD患者总数的8%。
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2019-12-24
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