诺华公司的基因疗法Zolgensma(onasemnogene abeparvovec)获得了欧洲EMA有条件的批准,用于治疗1型脊柱性肌肉萎缩症(SMA)(疾病最严重形式)患者,以及具有三个SMN2基因拷贝的SMA患者。
一年前,Zolgensma在美国获得批准,成为世界上最昂贵的药物,每位患者的价格为210万美元,三月份在日本也获批,价格被下调至155万美元。
去年该药物的销售额达到3.61亿美元,在今年第一季度又增加了1.70亿美元。GlobalData预测Zolgensma最高销售额将达到每年25亿美元。
在欧洲,每年约有550-600名婴儿患有SMA,会导致运动神经元快速且不可逆转的丧失,影响肌肉功能并引起呼吸、吞咽和运动问题。SMA是一种毁灭性疾病,在最严重的情况下,婴儿的预期寿命仅为两年多一点。
Zolgensma令人兴奋的地方在于它作为SMA的一次性疗法,随着时间的推移,既可以改善SMA患者的临床疗效,又可以降低整体护理费用。
原始出处:
http://www.pmlive.com/pharma_news/novartis_claims_eu_approval_for_sma_gene_therapy_zolgensma_1340543