Constant制药将开展TXA127用于大疱性表皮松解症的临床开发

Constant制药近日宣布，与专注大疱性表皮松解症的慈善机构 - DEBRA（奥地利）、Cure-EB和Epidermolysis Bullosa Research合作开展TXA127的临床开发计划，以治疗罕见的大疱性表皮松解症（EB）。该计划的目的是首先完成TXA127口服制剂的开发，然后用该配方在欧洲和美国进行II期临床试验。在Bruibner-Tuderman教授的指导下，TXA127在隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB）的动物模型中显示出显著的临床益处，TXA127表现出显著的抗纤维化作用。

大疱性表皮松解症（EB）是一组临床上和基因型上罕见的异质性遗传性疾病，其特点是上皮组织显著的机械脆性，轻微创伤后出现水疱和糜烂。分为遗传性和获得性两种，各型大疱性表皮松解症的共同特点是皮肤在受到轻微摩擦或碰撞后出现水疱及血疱，好发于肢端及四肢关节伸侧，严重者可累及机体任何部位。皮损愈合后可形成瘢痕或粟丘疹，肢端反复发作的皮损可使指趾甲脱落。

原始出处：

http://www.firstwordpharma.com/node/1607342#axzz5Y7c6A8OV

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