辉瑞公司本周一宣布,FDA已经批准Vyndaqel和Vyndamax治疗成人心肌病或遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性(ATTR-CM)心肌病,以降低心血管死亡率和心血管相关住院率。该公司指出,这两种药物是美国批准用于治疗ATTR-CM的首批药物。Vyndaqel及Vyndamax的批准得到了III期ATTR-ACT心血管结局试验的数据支持,去年8月公布的结果显示,与安慰剂相比,Vyndaqel将全因死亡风险显著降低了30%,心血管相关住院率显著降低了32%。
FDA药物评估和研究中心心血管和肾脏药物处处长Norman Stockbridge评论说:“我们今天批准的治疗方法是治疗由转甲状腺素介导的淀粉样变性引起的心肌病的重要进展”。FDA此前于2012年曾拒绝批准Vyndaqel用于成人转甲状腺素家族性淀粉样多发性神经病(TTR-FAP),并指导辉瑞完成了第二项有效性研究。
原始出处:
http://www.firstwordpharma.com/node/1638858#axzz5nC823Px1
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