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辉瑞TFPI抗体Marstacimab用于血友病治疗,在国内将开展临床试验

Tags: 血友病   血友病药物   Marstacimab      作者:药明康德 更新:2020-05-24

5月16日,辉瑞TFPI(组织因子途径抑制物)抗体药物Marstacimab申报临床获得CDE受理。Marstacimab是首个在中国申报临床的TFPI抗体。常见的血友病为A型(缺乏FVⅢ)和B型(缺乏FIX),一般通过凝血因子替代疗法治疗。
辉瑞的Marstacimab是一款TFPI抗体,通过拮抗TFPI增强外源性凝血途径,治疗和预防A型和B型患者出血,对于具有伴随抑制物的A型和B型患者至关重要。


图片来源:CDE截图

目前,凝血因子替代疗法是血友病患者的主要治疗手段,但是很多患者在接受治疗过程中会产生凝血因子的抑制剂(免疫系统产生的抗体),从而影响治疗效果。因此,研究人员正在开发多种其它类型的在研疗法,以期为产生抑制剂的血友病患者提供更多治疗选择。

组织因子途径抑制剂(TFPI)靶向疗法就是有望解决这类患者需求的在研疗法之一。TFPI是在人体中自然产生的一种抗凝蛋白,在其早期阶段抑制血液凝结的替代过程。靶向TFPI的在研疗法可以用于治疗A型和B型血友病患者,不需考虑抑制剂生成问题。

Marstacimab是辉瑞开发的一款在研TFPI靶向疗法,拟用于血友病的治疗。2019年9月,该药已获得美国FDA授予的快速通道资格,治疗血友病。此外,marstacimab还在美国和欧洲获得了孤儿药资格

目前,marstacimab在全球范围内处于3期临床研究阶段,尚未获批上市。ClinicalTrial.gov网站信息显示,辉瑞已在血友病患者中完成了一项2期临床,评估了marstacimab在严重型A型血友病或B型血友病患者中的安全性、耐受性、药动学、药效学和有效性。

此外,辉瑞还正在血友病患者中开展两项临床研究:

一项为开发标签的3期临床试验,旨在严重的青少年和成人A型或B型血友病患者中,比较marstacimab与标准疗法在有或者没有抑制剂时的治疗效果。

另一项为2期临床试验,旨在评估长期使用marstacimab治疗严重血友病患者的安全性、耐受性和有效性。 

血友病是一种单基因的X连锁隐性疾病,其主要特征是出现活性凝血活酶生成障碍。A型血友病是由凝血因子VIII因子缺乏导致,B型血友病是由凝血因子IX因子导致。血友病患者在受伤或手术后,出血时间可能比其他人长。此外,他们的肌肉、关节和器官也可能会出现自发出血,严重的甚至会危及生命

来源:药明康德
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