Blood：Emicizumab预防用于儿童A型血友病

Tags: Emicizumab 血友病预防作者：QQY 更新：2019-10-14

Emicizumab是一种双特异性的人源化单克隆抗体，通过桥接激活因子(F) IX和FX来恢复A型血友病的FVIII激活功能缺陷。Guy Young等人开展了一项3期临床试验，评估emicizumab预防用于儿童A型血友病的疗效和安全性。

招募既往接受过间歇性/预防性旁通药物(BPAs)治疗的受试者，予以皮下emicizumab治疗：A组：1.5mg/kg·周；B组：3mg/kg·2周；C组：6mg/kg·4周。评估药代动力学、安全性和效果。

共招募了85位12岁以下的患者。A组65人，年化需处理的出血事件率（ABR）为0.3（95% CI 0.17-0.50），77%的患儿未发生需处理的出血事件。对15位既往服用过BPA预防的受试者进行单独对比，结果显示emicizumab预防可将ABR降低99%。B组和C组，分别有10为患儿，ABRs分别是0.2（95% CI 0.03-1.72）和2.2（95% CI 0.69-6.81）。最常见的副反应事件有鼻咽炎和注射部位反应；无血栓事件发生。88位受试者中有2位产生了具有中和特性的抗药抗体（ADAs），与emicizumab血药浓度降低有关；1位表现为无效果，另1位，随时间的推移，在未干预也没出血的情况下，ADAs自行消失。无论采用了何种治疗方案，所有其他受试者的emicizumab血药浓度均达到了有效水平。

本研究表明emicizumab预防是一种非常有效的治疗儿童A型血友病的新药物和抑制剂。

原始出处：

Guy Young， et al.A multicenter， open-label， phase 3 study of emicizumab prophylaxis in children with hemophilia A with inhibitors.blood.2019001869.https：//doi.org/10.1182/blood.2019001869

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