诺华公司旗下的AveXis近日公布了STRONG研究中关于AVXS-101鞘内给药的中期数据,证实了年龄较大(≥2岁且<5岁)的2型脊髓性肌萎缩(SMA)患者的HFMSE评分相比于基线平均增加了5.9分,几乎是临床意义阈值的两倍。这些数据已在第24届世界肌肉协会(WMS)年度大会上发表。
从AVXS-101治疗后的一个月开始,一半的2型SMA患者的运动功能获得了临床上有意义的反应,这被定义为HFMSE得分比基线增加≥3分。HFMSE是一种公认的功能量表,在临床和临床试验中用于测量2型和3型SMA非卧床和卧床患者的身体功能和运动功能。
原始出处:
http://www.firstwordpharma.com/node/1671990#axzz61Rlned4y
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