欧盟委员会已批准BioMarin的Palynziq（聚乙二醇化重组苯丙氨酸氨裂解酶pegvaliase注射剂）用于治疗16岁以上的苯丙酮尿症（PKU）患者。
Pegvaliase是欧洲批准的第一种酶替代疗法，通过帮助身体分解苯丙氨酸（Phe）来治疗PKU，
管理机构批准了每日60mg剂量Palynziq的上市许可。
该批准基于第三阶段PRISM-2研究，该研究显示，服用20 mg或40 mg Palynziq的患者在8周后分别维持平均
血液Phe水平为553.0μmol/ L和566.3μmol/ L.
PKU是一种罕见的遗传性疾病，其特征是无法分解Phe，影响了发达国家约50000名患者，而在欧洲，每10000名新生儿中约有1名患有这种疾病。
原始出处：
本文系梅斯医学（MedSci）原创编译整理，转载需授权！
来源：MedSci原创
版权声明：
本网站所有注明“来源：梅斯医学”或“来源：MedSci原创”的文字、图片和音视频资料，版权均属于梅斯医学所有，非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，授权转载时须注明“来源：梅斯医学”。本网所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。同时转载内容不代表本站立场。
在此留言
