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干细胞技术在再生医学中具有广阔的应用前景。由干细胞体外诱导分化获得的多种类型细胞移植入病灶部位后，可达到促进病损组织再生、恢复组织器官稳态和功能的目的。然而，干细胞治疗在有效性和安全性方面尚存局限，极大地阻碍了该技术的普及。
北京时间1月18日，《Cell Stem Cell》杂志在线发表了中国科学院生物物理研究所刘光慧研究组、北京大学汤富酬研究组和中国科学院动物研究所曲静研究组的最新研究成果，他们通过靶向编辑单个长寿基因产生了世界上首例遗传增强的人类血管细胞。
何谓遗传增强的人类血管细胞？“这种细胞在基因和遗传特性上进行了‘优化’。”刘光慧在接受媒体采访时形象地说道，“这种‘增强’是打在基因组上的烙印，将发挥持久性的作用。举个例子，有些长寿老人不容易生病，不容易患肿瘤，也是遗传因素在起作用。”
目前关于干细胞或基因治疗的临床应用最大的担忧在于：是否足够有效，以及是否足够安全？刘光慧表示，如果能够解决这两点，干细胞治疗在临床上的应用就可以更进一步。
在最新的这项研究成果中，这些血管细胞与野生型血管细胞相比，不但能更高效地促进血管修复与再生，而且能有效抵抗细胞的致瘤性转化。遗传增强人类血管细胞的成功获得为开展安全有效的临床细胞治疗提供了重要解决途径。
据了解，刘光慧团队长期致力于通过基因编辑实现人类遗传突变靶向矫正及人类干细胞遗传增强的研究，并取得了一系列开拓性的研究成果。本次遗传增强人类血管细胞的获得，是继2017年刘光慧团队创建国际首例抵抗细胞衰老和癌变的遗传增强人类干细胞（Cell Res 2017）之后，人类细胞功能增强策略应用于再生医学研究领域的又一次重大突破。
值得注意的是，该项研究首次利用基因编辑技术实现了人类血管细胞的功能增强，从概念上证明了利用基因编辑策略获得优质安全人类血管细胞移植物的可行性。
此外，该研究使规模化和标准化制备优质安全的人类细胞治疗材料成为可能，为未来的再生医学提供了一个极具潜力的选项，对发展更加安全有效的临床细胞治疗策略具有深远意义。
原始出处：Pengze Yan, Qingqing Li, Lixia Wang, et al. FOXO3-Engineered Human ESC-Derived Vascular Cells Promote Vascular Protection and Regeneration. Cell Stem Cell. 17 January 2019
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