基因疗法Valoctocogene Roxaparvovec治疗严重血友病A：长期数据再次验证有效性和安全性

BioMarin制药公司近日宣布，基因疗法Valoctocogene roxaparvovec治疗严重血友病A的开放标签I/II期研究取得了新结果，这些结果将于2020年6月14日至19日举行的世界血友病联盟（WFH）峰会上公布。

对6e13 vg / kg组的四年更新和对4e13 vg / kg组的三年更新表明，两个队列中的所有受试者自接受单剂量valoctocogene roxaparvovec以来均未接受VIII因子治疗。在这两个队列中，累积平均年度流血率（ABR）均小于1，且低于治疗前的基线水平。6e13 vg / kg队列第四年的平均ABR为1.3，而4e13 vg / kg队列第三年的平均ABR为0.5。在过去的一年中，6e13 vg / kg队列中85%（6/7）的患者和4e13 vg / kg队列中83%（5/6）的患者未发生自发性出血。

该研究的首席研究员John Pasi博士说：“这些额外的数据是基因疗法治疗严重血友病A的重要一步。对于这种破坏性疾病来说，这是一种好方法。每年的数据都增加了我们对安全性和有效性的了解”。

原始出处：

https://www.firstwordpharma.com/node/1728658?tsid=4