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Vertex生物制药公司近日宣布，加拿大卫生部已批准KALYDECO（ivacaftor）的市场授权，批准ivacaftor在12至24个月的囊性纤维化（CF）儿童中使用，这些患者的纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因（G551D，G1244E，G1349D，G178R，G551S，S1251N，S1255P，S549N或S549R）应存在突变。
Vertex执行副总裁兼首席医疗官医学博士Reshma Kewalramani说：“我们认为囊性纤维化的尽早治疗是至关重要的，并且很高兴父母和医生现在有一种药物可以治疗那些年龄小到一岁的CF患者。我们期待与加拿大卫生官员和省份合作，为这个重要的幼儿群体快速获得KALYDECO”。标签更新基于正在进行的第III阶段开放标签安全性研究（ARRIVAL）的数据，该试验研究了ivacaftor对于CFTR基因中具有突变的12岁至24个月的CF儿童的有效性和安全性。该研究表明，安全性与之前对大龄儿童和成人的III期研究中观察到的一致，同时患者的汗液氯化物改善，这是一个关键的次要疗效终点。
原始出处：
http://www.firstwordpharma.com/node/1621396#axzz5dxBELT9v
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