面肩肱型肌营养不良症(FSHD)是一种遗传性肌肉疾病,受其影响最严重的是脸、肩、上臂等部位的肌肉,该疾病是由骨骼肌细胞中DUX4的错误表达引起的。专注于罕见疾病治疗的临床阶段生物制药公司Fulcrum近日宣布,选择性p38α/β丝裂原活化蛋白激酶(MAPK)抑制剂Losmapimod能够降低FSHD患者肌肉细胞中DUX4基因的表达。这项I期临床试验结果由Fulcrum Therapeutics的医学总监Michelle Mellion医师在丹麦哥本哈根举行的第24届世界肌肉协会国际年会上进行了口头报告。
Michelle Mellion医师表示:“Losmapimod在FSHD患者的I期临床试验中得出的初步结果表明,Losmapimod具有良好的耐受性,并在血浆和肌肉中达到了剂量依赖性浓度,根据临床前药理学研究认为该药物足以达到预期疗效”。
原始出处:
http://www.firstwordpharma.com/node/1671733#axzz61Rlned4y
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