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专注于癌症和纤维化的药物发现和开发的Redx公司近日宣布，其首个用于治疗纤维化的口服porcupine抑制剂RXC006将作为孤儿药物用于治疗特发性肺纤维化（IPF）。IPF是一种严重且危及生命的慢性肺病，预后极差，且治疗选择有限，患者肺间质的广泛纤维化形成而肺组织增厚，造成不可逆转地丧失肺组织氧气交换的能力，最常发生在50至70岁的老年人。IPF患者的中位生存期仅为3年，美国的年发病率为6.8-16.3 / 100,000。
RXC006是一种通过靶向porcupine（Wnt途径的组分酶）来治疗这种使人衰弱和进行性疾病的新方法。强有力的科学证据表明，该途径与肺部瘢痕形成过程（纤维化）密切相关，这是IPF的标志。随着时间的推移，纤维化导致肺部无法有效发挥作用，最终导致患者窒息死亡。Porcupine抑制剂能够抑制所有Wnt配体的释放，因此能够消除IPF中纤维化的主要驱动因素。临床前测试表明，RXC006在肺部以及肝脏和肾脏中抑制Wnt通路，因此非常有效。
原始出处：
http://www.firstwordpharma.com/node/1604627#axzz5WvWo4v35
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