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Alexion制药公司周一（2019年1月28号）报道，Ultomiris（ravulizumab-cwvz，长效C5补体抑制剂）治疗非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）初治患者的III期临床研究（ULTOMIRIS aHUS-311）符合其主要终点。ULTOMIRIS aHUS-311试验的结果显示，在最初的26周治疗期间，53.6％接受长效C5补体抑制剂的患者具有完全的血栓性微血管病（TMA）反应。
溶血性尿毒综合征是一种由于溶血性贫血（Hemolytic anemia）而引发的急性肾损伤（Acute kidney injury）和血小板数量下降综合征。病因不明，发病者多见于但不仅限于婴幼儿。
Alexion制药公司研发部门负责人John Orloff说：“ULTOMIRIS aHUS-311试验的结果符合完全TMA反应的高标准，由血液学正常化和改善肾功能定义，因此Ultomiris有可能成为aHUS患者治疗的新标准”。 Orloff补充说，该公司正准备尽快在美国，欧盟和日本准备该药物的监管申请。
原始出处：
http://www.firstwordpharma.com/node/1621384#axzz5dxBELT9v
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