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临床中，急性淋巴细胞白血病(ALL)患儿，特别是KMT2A基因重排(KMT2A-R)患儿的预后较差，特别是造血干细胞移植(HSCT)对KMT2A-R婴幼儿的作用改善效果不大。
近日，在日本儿科白血病/淋巴瘤研究组MLL-10试验中，根据KMT2A状态、年龄和中枢神经系统白血病情况，将所有婴儿分为3个组：低风险（LR）、中间风险（IR）和高风险（HR）组。在早期强化化疗中加入大剂量阿糖胞苷，并仅对HR患儿进行HSCT ，同时评估微小疾病残留(MRD)。研究的主要终点为3年无事件生存率。
90名患儿参与研究，其中LR组15人，IR组19人，HR组56人。在IR和HR的KMT2A-R患儿中，3年无事件生存率(EFS)为66.2%，对于LR的KMT2A-R患儿，3年EFS为93.32%。总体上所有IR患者的3年EFS为94.4%，而HR患儿为56.6%。多因素分析显示，女性和早期巩固治疗结束后MRD≥0.01%与不良预后相关。
研究显示，风险分层和早期强化化疗可减少低风险KMT2A基因重排患儿进行造血干细胞移植，微小疾病残留的早期清除率也对患者预后有利。
原始出处：
Daisuke Tomizawa et al. A risk-stratified therapy for infants with acute lymphoblastic leukemia： a report from the JPLSG MLL-10 trial.Blood. OCTOBER 15， 2020.
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