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Blood:GSK3抑制剂负载纳米颗粒的供体细胞可增强宫内造血细胞移植的效果

Tags: GSK3抑制剂   纳米颗粒   宫内造血细胞移植   先天性血液病      作者:MedSci 更新:2019-10-03

中心点:

GSK3抑制剂负载的纳米颗粒与供体细胞偶联可以增强其在子宫移植后的增殖动力

能获得具有治疗水平的移植效果,使得可对患有先天性血液病的胎儿进行单次宫内治疗。

摘要:

宿主细胞竞争是子宫造血细胞移植(IUHCT)后移植的主要障碍。在本研究中,研究人员汇报了一种细胞工程策略,使用糖原合酶激酶-3 (GSK3)抑制剂负载的纳米颗粒偶联到供体造血细胞表面,以增强其增殖动力和与胎儿宿主细胞的竞争能力。

通过这种方法,患者在IUHCT术后24周内获得了稳定、长期的造血移植效果。研究人员还发现纳米颗粒释放的GSK3抑制剂对供体祖细胞/干细胞具有特异性的增益作用,主要是通过假自体分泌机制实现的。

本结果表明,以GSK3抑制剂负载纳米颗粒修饰的造血细胞进行IUHCT可以获得具有治疗水平的长期移植效果,因此可以对先天性血液病胎儿进行单次产前治疗。

原始出处:

Stavros P Loukogeorgakis, et al. Donor-Cell Engineering with GSK3 Inhibitor-Loaded Nanoparticles Enhances Engraftment Following in Utero Transplantation. Blood 2019 :blood.2019001037; doi: https://doi.org/10.1182/blood.2019001037

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