JAMA：米西律用于非营养型肌张力障碍

近日研究人员公布了米西律治疗非营养型肌张力障碍的疗效。

30例荷兰非营养不良性肌张力障碍成年患者参与研究，在为期4周的研究中，接受每天600mg米西律或安慰剂，研究的主要终点为每日报告的肌肉僵硬度（范围1-9，得分越高，损伤越明显）。

30名患者参与研究，平均年龄43.4岁，男性占22%，其中CLCN1型19人，SCN4A型11人，27人完成研究。在这27名患者中，24人表现出有意义的临床疗效。在贝叶斯层次模型中，米西律可100%的缓解CLCN1亚型非营养性肌强直患者临床反应，对SCN4A亚型的效果达到93%。患者基线肌肉僵硬度得分为6.08分，米西律治疗期间为2.50分，而对照组为5.56分。最常见的不良事件为胃肠道不适。治疗组发生了1例严重过敏性皮肤反应。

研究证实，米西律可显著改善非营养型肌张力障碍患者临床肌肉僵硬症状。

Bas C. Stunnenberg et al. Effect of Mexiletine on Muscle Stiffness in Patients With Nondystrophic Myotonia Evaluated Using Aggregated N-of-1 Trials. JAMA. December 11， 2018.

来源：MedSci原创

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