近日研究人员公布了米西律治疗非营养型肌张力障碍的疗效。
30例荷兰非营养不良性肌张力障碍成年患者参与研究,在为期4周的研究中,接受每天600mg米西律或安慰剂,研究的主要终点为每日报告的肌肉僵硬度(范围1-9,得分越高,损伤越明显)。
30名患者参与研究,平均年龄43.4岁,男性占22%,其中CLCN1型19人,SCN4A型11人,27人完成研究。在这27名患者中,24人表现出有意义的
临床疗效。在贝叶斯层次模型中,米西律可100%的缓解CLCN1亚型非营养性肌强直患者
临床反应,对SCN4A亚型的效果达到93%。患者基线肌肉僵硬度得分为6.08分,米西律治疗期间为2.50分,而对照组为5.56分。最常见的不良事件为
胃肠道不适。治疗组发生了1例严重过敏性皮肤反应。
研究证实,米西律可显著改善非营养型肌张力障碍患者临床肌肉僵硬症状。
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