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Nature Medicine：基因“快递”与“迷你”补丁：一场对抗杜氏肌营养不良症的里程碑式探索
DMD 的 1b 期试验表明，fordadistrogene movaparvovec 基因疗法能提升抗肌萎缩蛋白水平、改善运动功能，但 3 期试验未达主要终点，研发终止。
生物探索 - 基因治疗，杜氏肌营养不良症 - 2025-07-03
J Am Acad Child Adolesc Psychiatry：16 周多阶段随机试验揭示少言自闭症儿童（词汇 < 20）的个性化干预路径
Kasari 等人团队联合美国四大研究中心发布的最新研究成果，系统阐述了一种针对 5 至 8 岁少言（功能词汇〈20）自闭症儿童的 16 周自适应干预方案的有效性比较。
MedSci原创 - 个性化干预，少言自闭症 - 2025-07-03
【Nature子刊】CAR T治疗肿瘤期间的神经毒性：临床表现、诊断及治疗
本文概述了关于CAR T细胞治疗后出现的神经系统毒性的分子和细胞机制，强调了以症状为中心的治疗策略、新兴的以机制为导向的预防或减轻毒性的干预措施，以及正在进行的针对中枢神经系统毒性的治疗临床试验。
聊聊血液 - CAR T细胞治疗，神经系统毒性 - 2025-07-03
如何预防食脑虫感染？我需要害怕游泳和食脑虫吗？
感染者早期会出现头痛、发热、呕吐、嗅觉异常，后期迅速恶化为颈部僵硬、癫痫、昏迷甚至呼吸衰竭，致死率高达97%-98%。全球仅极少数幸存案例。
MedSci原创 - 游泳，野外游泳，食脑虫 - 2025-07-03
早期治疗的苯丙酮尿症患者的智商得分
尽管早期治疗可以预防未经治疗的PKU所引起的严重认知损伤，但认知功能障碍依然存在，尤其是在那些苯丙氨酸水平较高或未能坚持饮食管理的患者中。
MedSci原创 - 苯丙酮尿症 - 2025-07-02
《柳叶刀儿童青少年健康》：中国儿童系统性红斑狼疮的临床特征及并发症
此次研究首次利用全国级别的出院数据库对儿童期起病的SLE进行了全面分析，突出了青春期变化对该病的重要影响，并为全球关于儿童期起病的SLE研究贡献了独特的中国视角，为后续的深入研究奠定了坚实的基础。
MedSci原创 - 儿童系统性红斑狼疮 - 2025-07-02
中国肝癌多学科综合治疗专家共识（2025年版）
旨在进一步提高我国肝癌MDT的水平，形成具有中国特色的肝癌综合治疗之路，为更多肝癌患者带来新的希望。
肿瘤综合治疗电子杂志 - 肝癌 - 2025-07-02
BMJ：李小英/李晓牧/张惠杰团队揭示达格列净联合热量限制促进2型糖尿病缓解，一项中国多中心、双盲、随机、安慰剂对照临床试验
本研究通过严谨的随机、双盲设计，证实了达格列净联合常规热量限制能显著提升超重/肥胖2型糖尿病患者的糖尿病缓解率（44% vs 28%），且安全性良好。
MedSci原创 - 2型糖尿病，达格列净 - 2025-07-02
《职业性创伤后应激障碍诊断标准》解读
本标准适用于参与突发事件处置的人民警察、医疗卫生人员、消防救援等应急救援人员发生创伤后应激障碍的诊断。
职业卫生与应急救援 - 职业性创伤后应激障碍 - 2025-07-02
BMC Pediatrics：全球视角下0-19岁儿童及青少年细菌性皮肤病负担分析（1990-2021年）
1990年至2021年，全球0-19岁儿童及青少年细菌性皮肤病（BSDs）发病率和患病率显著增加，分别增长约49%和48%。
MedSci原创 - 细菌性皮肤病 - 2025-07-02
免疫效应细胞相关血液毒性的机制、临床表现和管理策略
《Haematologica》近日发表综述，详细阐述了ICAHT的频率、病理生理学、临床结局和管理，还探索了减少其发生的潜在策略及对改善患者结局的影响。
聊聊血液 - 免疫效应细胞相关血液毒性，ICAHT - 2025-07-02
BMJ：胸腺素α1治疗成人败血症的疗效与安全性——一项多中心、双盲、随机、安慰剂对照Ⅲ期临床试验
研究再次强调败血症的复杂性及患者异质性，尤其是免疫状态的多样。
MedSci原创 - 败血症，胸腺素α1 - 2025-07-02
