KL1333获FDA孤儿药认定
NeuroVive制药公司的实验性药物KL1333近日获得了FDA孤儿药物认定资格,用于治疗遗传性线粒体呼吸链疾病(MRCD),线粒体病是遗传缺损引起线粒体代谢酶缺陷,致使ATP合成障碍、能量来源不足导致的一组异质性病变
MedSci原创 - FDA,KL1333,线粒体呼吸链疾病 - 2018-04-23
瑞德西韦获得FDA孤儿药认定
根据美国《金融邮报》的报道,FDA已授予吉列德科学(Gilead)公司的实验性药物瑞德西韦(remdesivir)孤儿药认定,以作为COVID-19的潜在治疗药物。
MedSci原创 - 瑞德西韦,Covid-19,COVID-19肺炎,孤儿药 - 2020-03-24
维昇药业:TransConTM CNP获得欧盟孤儿药资格认定
Ascendis Pharma于2020年8月12日宣布,欧盟委员会(EC)已授予TransCon C-型利钠肽(CNP)孤儿药认定,用于治疗短肢侏儒症中最常见的类型——软骨发育不全。
医谷网 - 孤儿药认定 - 2020-08-22
FDA:12项药物被认定为孤儿药资格
最近两周FDA共发出12项孤儿药资格,其中3款为治疗胃癌的在研创新疗法,包括安进(Amgen)公司开发的双特异性抗体。
药明康德 - FDA,孤儿药 - 2020-06-12
石药ADC药物获得FDA孤儿药资格认定
11月25日,石药集团发布公告称其自主研发的ADC药物(抗体-药物偶联物)SYSA1801用于治疗胃癌(包括胃食管交界处癌)的适应症获得FDA 孤儿药资格认定。
医药魔方 - 胃癌,孤儿药,石药计划 - 2020-12-04
FDA授予拜耳riociguat 2个孤儿药地位认定
拜耳(Bayer)9月26日宣布,FDA授予实验性口服药物riociguat分别用于治疗肺动脉高压(PAH)和慢性阻塞性肺动脉高压(CTEPH)的2个孤儿药地位认定。
生物谷 - 新药,FDA - 2013-09-30
FDA授予A4250治疗罕见肝病的孤儿药资格认定
Albireo Pharma是一家正在开发新型胆汁酸调节剂以治疗罕见小儿肝病的临床阶段制药公司,该公司近日宣布:美国食品与药物管理局(FDA)授予其先导药物A450治疗胆道闭锁(biliary atresia)的孤儿药资格认定
罕见病信息网 - 罕见肝病 - 2019-02-19
Syros全球首创白血病药SY-1425获孤儿药认定
8月21日,美国专注于控制疾病驱动基因表达的生物制药公司Syros Pharmaceuticals表示,美国FDA已将孤儿药认定授予公司在研药物SY-1425用于急性髓性白血病(AML)的治疗。
新浪医药 - Syros,全球首创,白血病药,SY-1425,孤儿药,认定 - 2017-08-23
Leriglitazone治疗Friedreich共济失调:已获欧洲委员会的孤儿药认定
Minoryx Therapeutics是一家专门开发中枢神经系统疾病(CNS)创新疗法的公司,近日宣布,其主要候选药物Leriglitazone(MIN-102)已被欧盟委员会授予孤儿药认定,以治疗Friedreich
MedSci原创 - Friedreich共济失调,Leriglitazone,EMA - 2019-11-14
FDA授予Umbralisib孤儿药认定,以治疗滤泡性淋巴瘤(FL)
TG Therapeutics近日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已经授予Umbralisib(PI3K-δ和CK1-epsilon双重抑制剂)孤儿药认定,以治疗滤泡性淋巴瘤(FL)。
MedSci原创 - Umbralisib,孤儿药,滤泡性淋巴瘤(FL) - 2020-03-06
亨特氏综合症的治疗:DNL310取得孤儿药认定
Denali是一家开发神经退行性疾病疗法的生物制药公司,近日宣布,FDA授予了Denali的DNL310以孤儿药认定。
网络 - 亨特氏综合症,DNL310,孤儿药 - 2019-06-12
君实生物特瑞普利单抗治疗鼻咽癌再获欧盟孤儿药资格认定
截至目前,特瑞普利单抗已累计获得欧盟和美国药品监管机构授予的6项孤儿药资格认定
网络 - 孤儿药,君实生物,特瑞普利单抗 - 2022-08-26
FDA授予PR001治疗神经衰弱性戈谢病(nGD)的孤儿药认定
该公司近日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予研究性基因疗法PR001治疗神经衰弱性戈谢病(nGD)的孤儿药认定。
MedSci原创 - 神经衰弱性戈谢病(nGD),PR001,孤儿药认定 - 2020-02-14
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