研究团队对该中心入组LEGEND-2的患者的临床特征、CAR-T后挽救性治疗及其疗效进行了综合分析，还分析了髓外病变患者接受挽救性治疗后的结局，或可为CAR-T复发后患者的治疗提供最佳治疗策略。
该研究或可改善MCL和其他血液系统恶性肿瘤患者中未来的CAR-T细胞疗法急性医疗。
研究初步展现了BCMA CAR-T疗法在MG治疗中的良好耐受性和安全性以及持久的临床疗效。
本文概括了最近以来用于DMG上的几种CAR T疗法。
MEGA-CRISPR工具的出现，开启了基因编辑技术的新篇章，特别是在精确调控基因表达方面展现出独特优势。
该研究发现通过直接补充或过表达腺苷脱氨酶，可增加肌苷（INO）水平，从而增强CAR-T细胞的功能和干性。
CAR-T细胞疗法在多种血液系统恶性肿瘤的治疗中显示出巨大的希望，包括非霍奇金淋巴瘤(NHL)和急性淋巴细胞白血病(ALL)，但原发性难治性或复发性疾病是一个相对常见的现象。
在探索性分析中，在所有剂量水平下均观察到每月血管性水肿发作次数减少，且未没有观察到严重的不良事件。
华东师范大学叶海峰教授等人在腺相关病毒（AAV）载体（AAVMUSE）中，开发了一种基于G蛋白偶联的小鼠嗅觉受体（MOR215-1）和合成cAMP响应启动子（PCRE）的麝香酮诱导的转基因系统。
研究探讨了CD19 CAR-T细胞治疗r/r B-NHL疗效的独立影响因素，发现输注前采集的基线T细胞亚群比例与患者的早期治疗反应呈正相关，并首次建立了一个简单易用的模型来预测这些患者的临床结局。
近日发表一项苏州大学附属第一医院的单中心回顾性分析，纳入CAR-T治疗后复发并接受allo-HSCT的10例R/R DLBCL患者的结局。
该研究设计了一种肿瘤微环境智能响应纳米颗粒介导免疫基因治疗及M2巨噬细胞靶向抑制剂协同肿瘤免疫治疗。
报道了一种基于CRISPR/Cas9在体基因编辑的方法，利用可特异性靶向软骨细胞的杂化外泌体装载FGF18基因编辑工具，有效地在体内基因组层面激活OA软骨细胞的FGF18基因。
科学的进步如同一个梯子，能够为你打开新的世界。
先天性耳聋患者全球高达2600万，我国每年新生约3万聋儿，其中60%与遗传因素也就是基因缺陷相关，严重阻碍了儿童言语、认知以及智力发育。然而，目前临床上尚无任何治疗药物。
2024年1月7日上午，第四届中国血液学科发展大会（CASH）基因治疗专题论坛顺利召开。来自全国各地的专家、研究人员以及临床医生共聚津门，探讨基因治疗的前沿进展，共话疾病治疗新时代。
学者基于ZUMA-7研究和ZUMA-1研究的队列1+2开展了一项预设的探索性分析，旨在分析治疗前肿瘤特征与axi-cel和SOC疗效之间的关联，以发现可预测axi-cel或SOC疗效的肿瘤特异性特征。
这个真实世界的成本分析首次显示了在美国有商业保险的儿童B-ALL患者的CAR-T治疗的成本。这项研究提供了一个有价值的基准，可以用来分析CAR-T疗法对儿童B-ALL疗法对卫生系统的财政影响。
该文汇总了CAR-T治疗B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）患者中病毒感染的当前文献，并提出预防病毒感染的预防措施及策略。
在子宫内膜癌患者中观察到NK细胞的功能障碍，如细胞数量减少和细胞毒性受损，那么基于NK细胞的过继免疫疗法方案是否能够增强NK细胞的抗肿瘤反应呢？
在整个队列中，总缓解率为91.7%，完全缓解率为75.0%，较大剂量的DL-2和DL-3组则提高到100%。总之，在本次临床试验中，AT101的早期反应惊艳！
在辞旧迎新之际，梅斯医学对中国医学科学院血液病医院血栓与止血诊疗中心主任杨仁池教授进行了采访，一起回顾一下关于血友病治疗进展以及对未来的展望。
《医学新视点》为您盘点今年以来在《柳叶刀》《新英格兰医学杂志》《美国医学会杂志》等医学顶刊发表的与CAR-T细胞疗法相关的研究，以飨读者。
《The Lancet Haematology》近日发表一篇辩论（Debate）文章，就R/R MCL中CAR-T对比异基因HSCT进行了讨论。
