NEJM：Bempedoic acid降低LDL胆固醇的安全性和疗效

短期研究表明，作为ATP柠檬酸裂解酶抑制剂的bempedoic acid可降低低密度脂蛋白（LDL）胆固醇的水平。在接受指南推荐的他汀类药物治疗的高胆固醇血症患者的长期研究中，关于bempedoic acid治疗的安全性和有效性的数据十分有限。

近日，顶级医学期刊NEJM上发表了一篇研究文章，研究人员进行了一项随机对照试验，涉及患有动脉粥样硬化性心血管疾病、杂合子家族性高胆固醇血症或两者均有的患者。患者必须具有至少70mg/dl的LDL胆固醇水平，同时他们接受最大耐受的他汀类药物治疗，有或没有额外的降脂治疗。（最大耐受他汀类药物治疗被定义为患者能够维持的最高强度他汀类药物治疗方案，由研究者确定。患者以2：1的比例随机分配接受bempedoic acid或安慰剂。该研究的主要终点是安全性，次要终点（主要疗效终点）是52周中第12周LDL胆固醇水平变化的百分比。

该试验涉及2230名患者，其中1488名被分配接受bempedoic acid治疗，742名接受安慰剂治疗。基线时，平均（±SD）LDL胆固醇水平为103.2±29.4mg/dl。在干预期间，两组不良事件（1487例患者中有1167例[78.5％]，在安慰剂组584例中有742例[78.7％]）和严重不良事件（216例[14.5％]和​​104例[14.0％]的发生率之间没有显著差异，但是在bempedoic acid组中导致停用该方案的不良事件的发生率高于安慰剂组（162名患者[10.9％] vs. 53名[7.1％]），痛风发病率也是如此（18例[1.2％] vs. 2例[0.3％]）。在第12周，bempedoic acid使平均LDL胆固醇水平降低19.2mg/dl，相对于基线的变化为-16.5％（与基线相比的安慰剂差异为-18.1%; 95％置信区间为-20.0到 -16.1; P<0.001）。无论背景他汀类药物治疗的强度如何，安全性和有效性结果均一致。

在这项为期52周的试验中，加入最大耐受他汀类药物治疗的贝三酸不会导致整体不良事件发生率高于安慰剂，导致LDL胆固醇水平显着降低。

原始出处：

Kausik K. Ray,et al.Safety and Efficacy of Bempedoic Acid to Reduce LDL Cholesterol.NEJM.2019.https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1803917

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