导读 研究背景:CUP占所有恶性肿瘤的2 - 5%,死亡率高,目前标准治疗是基于铂类的经验性化疗,但多数患者预后不佳。基因表达谱分析已用于识别CUP患者的肿瘤起源组织,但临床获益尚未明确。复旦大学肿瘤医院罗志国教授团队发起一项旨在评估90基因表达检测指导的部位特异性治疗与经验性化疗在原发灶不明癌症(CUP)患者中的疗效和安全性的随机对照试验 研究方法:参与者:18 - 75岁,未经治疗的CUP患者,ECOG体能状态0 - 2分,无法进行局部根治性治疗。分组:按1:1比例随机分配接受部位特异性治疗或经验性化疗。部位特异性治疗组根据90基因表达检测预测肿瘤起源,给予相应治疗;经验性化疗组给予紫杉烷+铂类或吉西他滨+铂类。主要终点是无进展生存期,次要终点包括总生存期、客观缓解率、安全性和生物标志物研究。 研究结果:共纳入182例患者,部位特异性治疗组91例,经验性化疗组91例。部位特异性治疗组最常见的预测起源组织为胃 - 食管(15%)、肺(13%)、卵巢(12%)、宫颈(12%)和乳腺(10%)。中位随访时间部位特异性治疗组为33.3个月,经验性化疗组为30.9个月。部位特异性治疗组的中位无进展生存期显著长于经验性化疗组(9.6个月vs 6.6个月)。两组3级及以上治疗相关不良事件发生率相似,部位特异性治疗组为56%,经验性化疗组为61%。 研究结论:90基因表达检测指导的部位特异性治疗可改善CUP患者的无进展生存期。 部位特异性预测可能提供更多疾病信息,扩大治疗手段(Lancet Oncol.2024 Aug;25(8):1092-1102. doi: 10.1016/S1470-2045(24)00313-9)。