澳大利亚默多克
儿童研究所领导的一项国际
临床试验显示，一种有助调节骨骼发育的药物可显著提高软骨发育不全患病
儿童的生长速度，有望让他们长得更高。
软骨发育不全是最常见的一种侏儒症类型，由基因突变引起，患者身材矮小且骨骼生长不成比例，常伴有脊髓受压、脊柱弯曲、弓形腿等并发症。
研究人员介绍，软骨发育不全由一种阻止生长的信号过度活跃引发，而药物Vosoritide可抑制这种信号，促进骨骼发育恢复正常。为进一步了解这种药物的安全性、耐受性及最佳用量，研究人员选取35名5岁至14岁的患儿，开展了
临床试验。
在总时长超过4年的试验中，患儿被分成若干组，在第一年中每天接受皮下注射治疗，但药物用量有所不同。
结果显示，受试者平均生长速度提高了50%，其中接受特定剂量药物注射的患儿生长速度最快，且在停药后仍可持续数年。所有受试者均出现不良反应。但按照研究人员的说法，药物不良反应大多比较“温和”。
上述研究成果已发表在新一期美国《新英格兰医学杂志》上。研究人员说，希望这一研究有助改善软骨发育不全患儿的健康状况，增加他们的身高。目前规模更大的临床试验已经展开。
原始出处：
来源：中国科学报
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