Achillion的D因子抑制剂Danicopan治疗阵发性夜间血红蛋白尿，获得FDA突破性疗法指定

Achillion Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）授予其Danicopan（ACH-4471）突破性疗法称号，用于与C5单抗联合治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）患者，这些患者对单独使用C5抑制剂反应欠佳。FDA的决定基于正在进行的2期试验的积极安全性和有效性数据。在2019年5月的New Era of Aplastic Anemia and PNH会议上报告了中期数据。

Achillion总裁兼首席执行官Joe Truitt表示：" FDA为我们的口服补体因子D抑制剂danicopan授予了突破性疗法的称号，突显了PNH患者迫切需要新的治疗选择。Danicopan表现出通过口服限制血管内和血管外溶血的能力，有潜力使大量PNH患者受益，这些患者在护理标准上仍未满足医疗需求。我们对FDA的审查和决定表示赞赏，并计划与FDA密切合作，以在2020年初将danicopan的开发推进到第三阶段。"

Danicopan（ACH-4471）先前已于2017年获得用于PNH治疗的孤儿药称号。

原始出处：

http://www.globenewswire.com/news-release/2019/09/25/1920498/0/en/Achillion-Receives-Breakthrough-Therapy-Designation-from-FDA-for-Danicopan-for-Treatment-of-Paroxysmal-Nocturnal-Hemoglobinuria.html

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