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Acceleron Pharma宣布美国食品和药物管理局（FDA）授予sotatercept突破性疗法称号，用于治疗肺动脉高压（PAH）患者。
Sotatercept是一种研究药物，旨在作为TGF-β超家族成员的选择性配体陷阱，以重新平衡BMPR-II信号传导，该信号是PAH的关键驱动因素。在PAH的临床前研究中，sotatercept逆转了肺血管肌肉化并改善了右心衰竭的指标。在2期PULSAR试验中，sotatercept治疗PAH患者达到了实验的主要终点和次要终点。
Acceleron总裁兼首席执行官Habib Dable表示："在今年1月，我们报告了PULSAR 2期针对PAH患者的阳性结果。根据结果，我们相信sotatercept有可能在目前可用的治疗方法基础上为PAH患者带来重大益处。"
在2019年，Sotatercept用于治疗PAH被FDA授予了孤儿药称号。
PAH是一种罕见疾病，其特征是小肺动脉收缩和肺循环血压升高。PAH会导致心脏严重疲劳，通常导致身体活动受限、心力衰竭和预期寿命缩短。PAH患者的5年生存率约为57％。
原始出处：
https://www.firstwordpharma.com/node/1714120?tsid=4
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