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NEJM:Eculizumab治疗AQP4-IgG阳性视神经脊髓炎谱系障碍

Tags: 视神经脊髓炎谱系障碍   AQP4-IgG   Eculizuma      作者:MedSci 更新:2019-05-06

视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)是一种复发、自身免疫性、炎症性疾病,通常影响视神经和脊髓。至少三分之二患者的病因与水通道蛋白-4抗体(AQP4-IgG)和补体介导的中枢神经系统损伤有关。在先前的一项涉AQP4-IgG阳性患者的小型研究中,补体抑制剂Eculizumab可降低复发率。

在近期开展的随机双盲的试验中,143名成年NMOSD患者随机接受Eculizumab (从第一天开始的前四剂每周剂量为900毫克,从第4周开始每2周服用1200毫克)或安慰剂治疗。研究的主要终点是首次复发。次要结果包括年复发率、生活质量指标和扩展残疾状况量表评分(EDSS,0-10,10代表患者死亡)。

患者入组前24个月的平均年化复发率为1.99±0.94;试验期间76%的患者继续接受先前的免疫抑制治疗。Eculizumab组96例患者中有3例(3%)发生判定性复发,安慰剂组47例患者中有20例(43%)发生判定性复发(HR=0.06)。Eculizumab组年化复发率为0.02,安慰剂组为0.35(RR=0.04)。Eculizumab组的EDSS评分-0.18,安慰剂组为0.12。Eculizumab组上呼吸道感染和头痛更常见,有1例肺脓胸死亡。

在AQP4-IgG阳性的NMOSD患者中,接受Eculizumab治疗可显著降低患者的复发风险。

原始出处:

Sean J. Pittock et al. Eculizumab in Aquaporin-4-Positive Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder.N Engl J Med, May 3, 2019.

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