NEJM：抗GD2抗体联合GM-CSF、白介素-2和维甲酸治疗成神经细胞瘤

　　背景 临床前数据和初步临床数据表明，ch14.18（一种抗肿瘤相关二唾液酸神经节苷酯GD2的单克隆抗体）有抗成神经细胞瘤的活性，并且当ch14.18与粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）或白介素-2结合时，这种活性被增强。我们进行了一项研究，以确定在多模式强化治疗后，在标准异维a酸治疗基础上增加ch14.18、GM-CSF和白介素-2，是否可改善高危成神经细胞瘤（病人）的转归。

　　方法 诱导治疗和干细胞移植有效的高危成神经细胞瘤的病人，以1:1的比例被随机分配接受标准治疗（6个周期的异维a酸）或免疫治疗（6个周期的异维a酸和5个伴随周期的ch14.18，并交替联合使用GM-CSF与白介素-2）。我们在意向治疗的基础上，比较了免疫治疗组与标准治疗组之间的无事件生存率和总生存率。

　　结果 共计226例符合研究入选标准的病人被随机分配到其中一个治疗组。在免疫治疗组中，共52%的病人有3、4或5级疼痛，并分别有23%和25%的病人发生毛细血管渗漏综合征和超敏反应。由于观察到了61%的预期事件数，该研究满足了因（治疗）有效而提前终止的标准。随访持续时间的中位数为2.1年。在无事件生存率（2年时为66%±5%对46%±5%，P=0.01）和总生存率（2年时为86%±4%对75%±5%，P=0.02，没有对中期分析进行校正）方面，免疫治疗优于标准治疗。

　　结论 在有高危成神经细胞瘤的病人中，与标准治疗相比，采用ch14.18、GM-CSF和白介素-2进行免疫治疗，与转归显著改善相关。

　　（N Engl J Med 2010;363:1324-32.September 30,2010）

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