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许多患有多发性骨髓瘤的患者最终对治疗产生耐药性，部分原因在于癌症干细胞的驱动。如果现有疗法不能完全破坏这些恶性癌症干细胞，那么癌症很可能会继续复发。
加州大学圣地亚哥分校医学院的研究人员正在采取一种新的靶向治疗骨髓瘤的方法-沉默IRF4基因，该基因可使骨髓瘤干细胞和肿瘤细胞增殖并存活。过去的研究表明，高IRF4水平与较低的总生存率相关。
在2021年1月20日发表于《Cell stem cell》上的一项研究中，研究小组详细介绍了他们用反义寡核苷酸抑制IRF4的实例，该反义寡核苷酸是一种工程化的DNA（ION251），设计用于结合编码IRF4的遗传物质，从而使其降解。根据临床前研究数据，ION251可降低疾病负担，减少骨髓瘤干细胞丰度并提高患有人类骨髓瘤的小鼠的存活率。
研究作者说，这些结果支持最近启动的一项I期临床试验，以评估ION251治疗骨髓瘤患者的安全性和有效性。
原始出处：
https://www.firstwordpharma.com/node/1793182?tsid=4
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