输血依赖型β地中海贫血患者需要定期输注红细胞。选择性转化生长因子β超家族配体结合重组融合蛋白Luspatercept可促进红细胞成熟，减少输血负担。
在近期的III期临床研究中，输血依赖型β-地中海贫血成年患者在最佳支持性治疗基础上，随机接受Luspatercept（剂量为每公斤体重1.00-1.25毫克）或安慰剂，治疗至少48周。研究的主要终点是在第13-24周期间输血负担比基线水平至少减轻33%以及这期间输血量至少减少2个红细胞单位的患者百分比。
Luspatercept组包含224名患者，安慰剂组包含112名患者，治疗中位时间约为64周。在第13周-24周期间，与基线相比，Luspatercept组的输血负担减少了至少33%并且输血量至少减少了2个红细胞单位的患者比例明显高于安慰剂组（21.4% vs 4.5%）。在任何12周的间隔期内，Luspatercept组输血负担减少至少33%的患者比例高于安慰剂组（70.5% vs 29.5%），而输血负担减少至少50%的患者比例也高于安慰剂组(40.2% vs 6.3%）。第48周，两组间血清铁蛋白水平的最小二乘平均差为-348μg/L， Luspatercept治疗组更佳。与安慰剂相比，Luspatercept组更易出现短暂性骨痛、关节痛、头晕、高血压和高尿酸血症等不良事件。
研究认为，Luspatercept可减少输血依赖型β地中海贫血患者的输血负担，且安全性良好。
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