获得性血友病A(AHA)是一种严重的出血性疾病,由凝血因子VIII(FVIII)的抑制性自身抗体引起。旁路治疗剂、人或猪FVIII是目前针对AHA止血的标准疗法。
Emicizumab(艾米珠单抗)是一种双特异性、类似FVIII的治疗性抗体,可降低先天性血友病患者的年出血率。在本报道中,研究人员汇报了采用emicizumab治疗的12位AHA患者(6位男性、6位女性,中位年龄74岁)的情况和疗效。
所有患者的FVIII初始活性低于1%,抑制剂中位剂量为22.3BU/mL。8位患者有严重出血。Emicizumab的起始剂量为3mg/kg(sc),2-3次/周,随后改为1.5mg/kg·3周,以保持最低的有效FVIII活性水平。对于FVIII检测,使用了人类和牛试剂的显色测定。所有患者都还接受类固醇和(或)利妥昔单抗进行免疫抑制。
一剂量emicizumab后,APTT在1-3天内恢复正常,FVIII的活性在11天(中位时间,范围是7.5-12天)后增加至10%以上。在1.5天(1-4天)后获得止血功效,并可停用旁路治疗。在第31天(15-79天)后,停用emicizumab,中位注射次数为5次(范围 3-9次);115天(67-185天)后,FVIII(牛试剂)活性超过50%,提示完全缓解。
无患者死于出血或血栓形成,首次予以emicizumab后无突发性出血。
综上所述,emicizumab似乎是一种针对AHA的有效止血疗法,具有sc疗法、良好的止血功效、缩短住院时间、减少免疫抑制和不良事件少的优势。
原始出处:
Paul Knoebl,et al. Emicizumab for the treatment of acquired hemophilia A. Blood. August 7,2020
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