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BJH:输注依赖的骨髓增生异常综合征患者使用地拉罗司对心脏的影响——TELESTO研究

Tags: 骨髓增生异常综合征   地拉罗司   TELESTO研究      作者:将军的九分裤 更新:2024-02-20

骨髓增生异常综合征(MDS)是一组异质性的克隆髓系疾病,其特征为无效的造血功能、形态异常增生、外周血细胞减少和可能进展为急性髓系白血病(AML)。MDS患者大多贫血,严重影响其治疗的生活质量。虽然有几种治疗贫血的方法,但仍有相当比例的患者需要定期输血以缓解症状。反复输血引起的铁超载对心功能有负面影响,而铁螯合治疗可能有助于预防输血依赖的骨髓增生异常综合征(MDS)患者的心功能障碍。TELESTO(NCT00940602)是一项前瞻性、安慰剂对照、随机研究,旨在评估铁螯合剂地拉罗司在低或中1风险MDS和铁超载患者中的疗效。

患者于2010年4月22日至2015年2月2日在16个国家的60个中心登记,这次事后分析的重点是心脏病。在整个研究过程中收集了多项超声心动图参数,包括LVEF、左室舒张末期内径(LVEDD)、室间隔舒张末期(IVSd)、后室壁舒张末期(PWd)厚度和右室(RV)-右房(RA)收缩峰值梯度。研究总共纳入了225名患者,并随机分配为两组,分别接受地拉罗司(n=149)和安慰剂(n=76)。患者的人口统计和基线特征无统计学差异。

表1 患者人口学特征和心血管危险因素

图1 复合心脏事件终点Kaplan-Meier图

接受地拉罗司治疗的患者因充血性心力衰竭(CHF)或心功能恶化住院的综合风险显著降低(HR = 0.23;95%CI: 0.05, 0.99;p = 0.0322)。两组在左心室射血分数、心室直径、质量或肺动脉压方面无显著差异。心功能恶化和复合心脏事件事件的绝对数量很低,但入组的患者比MDS患者的平均年龄小,没有严重的心脏合并症和适度的心血管风险概况。

表2 心功能恶化的超声心动图证据

 
总的来说,这些结果支持地拉罗司在预防患者铁超载引起的心脏损伤方面的有效性。由于缺乏明确的超声心动图特征,诊断慢性心力衰竭患者具有一定的挑战性。铁超载的治疗可能对预防这些患者的心功能障碍很重要,即使是已经达到中度心力衰竭的患者。

原始出处:

Sarocchi M, Li J, Li X, et al. Cardiac effects of deferasirox in transfusion-dependent patients with myelodysplastic syndromes: TELESTO study. Br J Haematol. Published online February 11, 2024. doi:10.1111/bjh.19316

来源:MedSci原创
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