骨髓增生性肿瘤（MPNs）包括原发性血小板增多症、红细胞增多症（PV）和原发性骨髓纤维化（PMF）。在MPNs中可观察到JAK2。CALR和MPL基因发生表型驱动性突变，并可与额外的突变结合产生多样的表型。JAK2/STAT信号通路是MPNs的关键信号级联反应，驱动性突变可导致其构成性激活。
卢索替尼（RUX），JAK2抑制剂（JAKis）的一种，已被批准用于治疗中高危的骨髓纤维化（MF）和羟基脲不能控制或不耐受的红细胞增多症。而其他JAKis，如fedratinib和pacritinib，被批准用于治疗MF。MF试验的主要结点是脾体积缓解（SVR）和症状缓解，而在PV试验中，主要结点是红细胞压积（有/无脾缓解）的
管理。
对于晚期MF患者，RUX治疗在60%的患者中超过35%的患者获得SVR，并且持续较长时间，为MF治疗提供新的基准。RUX在早期MF中的疗效也相对显著，而且毒性轻微。对于PV患者，约60%的病例和40%的SVR病例实现红细胞压积的
管理。在两种情况下，症状缓解均很明显。但随时间的延长，很多MF患者丧失脾体积缓解。血红蛋白/血小板比值降低和
感染率增加，是RUX最常见的副反应，而非黑色素瘤皮肤肿瘤需要在治疗期间进行检测。
总而言之，引入JAKis可提高MF和PV的治疗预后期望。
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