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血友病多数是遗传性疾病，造成人体无法凝血形成血块来止血。这致使病人受伤后流血时间更长，易于淤青，和增加关节积血或脑出血的几率。病情轻微的病人可能只有在意外或是手术时会有症状。血友病依其缺乏凝血因子种类之不同，可分为：A型血友病：缺乏第八凝（VIII）血因子；B型血友病：缺乏第九凝（IX）血因子。
临床和经济评论研究所 (ICER) 宣布将评估 EtranaDez（etranacogene dezaparvovec）治疗 B 型血友病的临床有效性和价值。该小组还将更新其先前对 Roctavian（valoctocogene roxaparvovec）治疗 A 型血友病的评估。ICER 是一家位于波士顿的独立非营利性组织，致力于通过提供有关治疗、检测的全面临床和成本效益分析来提高医疗保健价值。
EtranaDez 是一种 AAV5 介导的基因疗法，可将 IX 因子基因的 Padua 变体传递到肝脏细胞，从而产生 IX 因子的活性变体。该疗法正在对 53 例患有严重 B 型血友病的成年患者进行 III 期 HOPE-B 研究。结果显示，输注后 18 个月评估的年化出血率 (ABR) 降至 1.51，而导入期为 4.19，满足主要非劣效性终点以及次要终点。
Roctavian 也使用 AAV5 载体，将 B 域缺失基因传递给肝脏细胞，从而产生 VIII 因子基因的活性变体。III 期 GENER8-1试验纳入了 134 例严重 A 型血友病患者，他们以 6e13 vg/kg 的剂量接受了 Roctavian 的单次给药。该研究在为期两年的分析中达到了所有主要和次要终点。ABRs 从基线平均值 4.8 下降了 85%，在整个疗效评估期间达到 0.8，第一年为 0.9，第二年为 0.7。
原始出处：
https://firstwordpharma.com/story/5565489
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