在宾夕法尼亚州费城的美国神经病学学会年会上，Magenta Therapeutics宣布其细胞疗法MGTA-456的2期临床数据。MGTA-456治疗肾上腺脑白质营养不良（cALD）患者后，进行了为期6个月的随访结果显示MRI稳定的神经功能评分和脑炎症的早期和持续消退。
MGTA-456是一种细胞疗法，旨在提供与患者完美匹配的高剂量造血
干细胞。
在报告中，Magenta Therapeutics的Kevin Goncalves博士重点展示
临床前数据，证明MGTA-456中的高
剂量干细胞可加速并改善人小胶质细胞在移植小鼠大脑中的植入。
cALD是一种快速进展的疾病，进展迅速的患者通常具有较差的预后。MGTA-456治疗的两位患者的神经功能评分稳定，脑部炎症持续减少，表明该疾病的进展已被阻止。
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