2014年第56届美国血液学会年会(ASH)于12月6日-9日在美国旧金山举行。会上公布了实验性抗癌药venetoclax(ABT-199/GDC-0199)用于急性髓性白血病(AML)II期临床项目的首批数据。
在32例复发/难治急性髓性白血病(AML)患者中开展的一项研究,评估了venetoclax的初步疗效以及用作不适合强化治疗的ALL患者的一线治疗。研究结果表明,venetoclax治疗组总缓解率为15.5%,其中一例患者实现完全缓解(CR),另外4例实现完全缓解(CR)但血细胞计数未完全恢复(CRi)。
这是首次公布venetoclax急性髓性白血病(AML)II项目的数据。venetoclax是一种实验性B细胞淋巴瘤因子-2(BCL-2)抑制剂,目前正评估用于多种类型癌症的治疗。BCL-2可阻止一些细胞(包括淋巴细胞)的凋亡,该因子在发生于淋巴结、批准和免疫系统其他器官中的癌细胞高度表达。venetoclax旨在选择性抑制BCL-2因子的功能,恢复细胞的通讯系统,让癌细胞自我毁灭。III期研究正在开展中,将评估venetoclax治疗慢性淋巴细胞白血病(CLL)及其他一些癌症。