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AVEXIS公司宣布其一次性输液的基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec-xioi）在一系列研究中对脊髓性肌萎缩症（SMA）患者显示出快速、显着和临床上有意义的治疗益处，并且有些患者给药后5年仍然有效。
Zolgensma是一种基因疗法，通过AAV9病毒载体将健康人的SMN基因导入患者体内，让患者可以生成正常的SMN蛋白，从而改善运动神经元功能和患者生存率。
正在进行的SPR1NT研究的中期数据显示，出生后不久使用Zolgensma治疗的SMA婴儿患者达到了适合年龄的运动里程碑，并且没有患者需要任何形式的通气支持。
START长期随访研究的新数据显示，一次剂量的Zolgensma在治疗5年后的患者体内仍然有效。该研究中所有接受治疗的患者均存活，且不依赖于永久通气。
原始出处：
https://www.firstwordpharma.com/node/1710268?tsid=4
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