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Vertex公司10亿美元收购Exonics Therapeutics,开发神经肌肉疾病的基因疗法

Tags: Vertex   Exonics   therapeutics   神经肌肉疾病   基因疗法      作者:不详 更新:2019-06-07

Vertex Pharmaceuticals宣布以10亿美元收购Exonics Therapeutics, 增强其基因编辑能力,开发针对Duchenne肌营养不良症( DMD)和肌强直性营养不良1型(DM1)的基因疗法。

Exonics专注于基因编辑疗法来修复导致DMD和其他严重神经肌肉疾病的突变。"在多个小型和大型动物DMD临床前模型中,Exonics使用SingleCut CRISPR进行遗传修复和恢复肌营养不良蛋白"。

与此同时,Vertex表示将为CRISPR Therapeutics现有和未来知识产权的全球独家权利支付1.75亿美元,包括CRISPR / Cas9技术、新型核酸内切酶、单切割和双切割指导RNA以及用于DMD的腺相关病毒载体和DM1基因编辑产品。

Vertex首席执行官Jeffrey Leiden表示,通过这两项交易,"我们正在为DMD和DM1建立领先的基因编辑平台所需的知识产权、技术和科学专业知识。"

上个月,Vertex和CRISPR Therapeutics表示FDA已经进入快速审批其基因编辑的造血干细胞疗法CTX001,用于治疗严重血红蛋白病患者。

原始出处:

http://www.firstwordpharma.com/node/1645961#axzz5q8hPlIgS

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