昨晚,Madrigal公司药物Resmetirom获美国FDA批准,成为首个用于治疗代谢功能障碍相关的脂肪性肝炎(Metabolic dysfunction-Associated Steatohepatitis,MASH)的药物。虽然此前一则社交媒体上的消息被删除,并且公司回应称尚未收到FDA通知,导致一场乌龙,但几小时后,Madrigal官网正式宣布了这一振奋人心的消息。此消息的公布使得Madrigal盘后交易股价涨幅高达24.07%,达到每股302.20美元。
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事实上,这个药物临床试验时适应症是NASH,但是NASH现在面临命名的变化,这次FDA批准的适应症是代谢功能障碍相关的脂肪性肝炎(MASH),这也是应时所趋,也是重大突破!
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Madrigal公司的公告显示,Resmetirom目前正在进行相关MAESTRO-NASH研究,旨在产生验证性数据,可能为该药物的完全批准提供支持。此外,另一项正在进行的结局试验还在评估该药物在治疗代偿性高的NASH肝硬化患者方面的效果。
值得注意的是,Resmetirom的处方信息中不包括肝活检的要求,这一特点将使得该药物在临床使用上更加便利。预计该药物将于4月进入美国专业药房网络进行分销。
这次的FDA批准意味着MASH领域迎来了里程碑式的进展,将为数百万患者带来新的治疗希望。
MASH领域面临的挑战
MASH领域长期以来面临着诸多挑战,其中之一是如何准确诊断和测量该疾病及其改善。传统的肝脏活检虽然是目前的金标准,但其程序对MASH患者来说并不完美,存在诸多限制。因此,Madrigal首席执行官Bill Sibold表示,医生通常满意使用FibroScan等非侵入性工具进行MASH的诊断,因此不会需要进行活检。
另一个挑战是药物的定价问题。考虑到患者数量庞大,药物的定价是一个复杂的问题。根据临床与经济评论研究所的成本监督机构的估计,Resmetirom的净价格在每年3.96万美元至5.01万美元之间将具有成本效益。而根据分析师的估计,到2030年,Resmetirom的全球销售额可能达到约26亿美元,峰值时可能达到55亿美元。
靶点之争
在MASH治疗领域,不同的靶点备受关注。FXR、THR-β和FGF21是目前备受关注的靶点之一。
FXR和THR-β作为传统的靶点,各自有着独特的作用机制。而最新的GLP类药物也开始在MASH治疗中崭露头角,其表现甚至超越了传统的药物。
市场前景与展望
Resmetirom的获批是MASH治疗领域的重大突破,但市场的未来走向仍然不确定。随着GLP类药物的不断涌现,可能会对传统MASH治疗方式造成影响。尽管如此,Resmetirom作为首个获得FDA批准的药物,为MASH患者带来了新的治疗希望,也为公司带来了巨大的商机。
总的来说,MASH治疗领域正经历着一场革命性的变革,而Resmetirom的获批无疑是这场变革的里程碑。