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RCT设计的那些事儿 —— 《走进ESC的临床研究》专栏

Tags: 更新:2018/9/20
前言

如果我告诉您样本量计算没有那么神秘......

如果我告诉您患者招募其实没有那么困难......

如果我告诉您研究中是可以修改研究方案的......

本次《RCT研究设计技巧课堂》首先会详细讲述RCT的样本量计算、终点的设置以及患者招募方法,之后围绕本届ESC大会的ASCEND为您详细阐释如何进行研究方案的修改和患者招募。现在,让我们先来来试听一下《ASCEND研究,教你如何进行患者招募》的课程内容吧!

LESSON4 ASCEND研究,教你如何进行患者招募



课程目的

围绕本届ESC大会的ASCEND研究,从研究方案的更改、患者招募两个方面对RCT研究的设计进行进一步讲解。

一、【ASCEND研究的基本概况】


一项大型长期随机对照研究

自2005-2011年纳入不伴随心血管疾病的15480名糖尿病患者

进行平均7.4年的随访

旨在验证阿司匹林和ω-3脂肪酸对糖尿病患者心血管事件一级预防作用

二、【ASCEND研究的研究特点】

1. 体现精准医学研究思路:

已证实阿司匹林能有效预防“三高”中高血压、高血脂患者的心血管事件,那么它对糖尿病患者效果如何?

从心血管疾病和糖尿病交叉学科角度出发细分人群,选择糖尿病患者为研究对象,研究阿司匹林对糖尿病患者心血管事件一级预防作用,体现精准医学研究思路。

2.研究过程中修改研究方案:

为何修改研究方案?

◆一般在研究过程中不建议修改方案。但有时,出于临床研究科学性和受试者保护层面的考虑,必须修改方案。

◆ASCEND修改方案的主要原因:疾病谱发生了巨大改变。若不及时修改方案,原来估计的样本量将无法保证研究的统计学效力!

ASCEND研究如何修改方案保证研究的统计学效力?

◆改变主要终点的事件:在主要终点(严重心血管事件)中,增加了短暂性脑缺血发作(TIA);

◆扩大样本量:最小样本量由10000增加至15000;

◆延长研究周期:将随访时间由5年调整到至少7年。

结论:在RCT的实施过程中,可以修改研究方案,但必须提出合理的修改原因和修改方案,保证修改后研究结果的统计学效力。

3.招募方式:发送电子邮件调查问卷

目前患者招募面临的主要问题:如何发现、招募、入组和保留受试者以及减少失访率。

◆调查显示,美国正在进行的临床研究中,实际按照规定要求准时招募患者入组的仅占14%。患者招募时间延迟将给研究带来巨大影响!


图1.患者招募延迟时间

患者招募包括哪些策略?

◆通用招募策略:各类媒体广告(新闻,电视,广播,海报网站等)、研究基地等

◆患者组织策略

◆受试者补偿策略

患者招募前包括哪些准备工作?

◆选择合适的招募方式

◆计算最小样本量

◆确定患者的纳排标准

ASCEND研究如何进行患者招募?


图2. ASCEND研究患者招募流程图

◆招募方式:英国全国范围内以邮件形式进行问卷调查。这期间共发送12万封邮件,共排除9万多人。

◆研究导入阶段:为期两个月的患者服药阶段。这期间,先前招募的两万多名患者每天需服用1片阿司匹林和一颗ω-3脂肪酸,因各种原因又排除1.2万多名患者。

◆最终将纳入对15480名患者随机分组,进入RCT研究。

结论:应该选择经济合适的方法进行患者招募。

课程小结

研究过程中可以修改方案,但修改的方案必须合理并且要保证研究的统计学效力。

选择择经济合适的方法进行患者招募。

听完本次课程,您是否在研究方案的修改和患者招募方面有所收获?如果您想了解更多课程的精彩内容,请关注梅斯医学2018 ESC科研专栏——有效训练科研思维,走进ESC的临床研究。

课程大纲



作者:MedSci   来源:MedSci原创 

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